NEW YORK - Pfizer Inc. (NYSE: NYSE:PFE) bugün Duchenne musküler distrofisi (DMD) için araştırma amaçlı gen terapisi fordadistrogene movaparvovec'e ilişkin pivotal Faz 3 çalışmasının birincil sonlanım noktasına ulaşmadığını açıkladı. CIFFREO olarak bilinen çalışma, DMD'li 4 ila 7 yaş arası erkek çocuklarda motor fonksiyonu iyileştirmeyi amaçlıyordu ancak plaseboya kıyasla anlamlı bir fark gösteremedi.
Çalışmanın birincil hedefi, tedaviden bir yıl sonra North Star Ambulatory Assessment (NSAA) kullanılarak motor becerilerdeki değişiklikleri değerlendirmekti. Ayrıca 10 metre koşma/yürüme ve yerden kalkma süresi gibi ikincil sonlanım noktaları da tedavi grubunda anlamlı iyileşmeler göstermemiştir.
Hayal kırıklığı yaratan sonuçlara rağmen, fordadistrogene movaparvovec'in güvenlik profili yönetilebilir olarak değerlendirilmiş ve advers olayların çoğu hafif ila orta şiddette olmuştur. Tedaviye bağlı ciddi advers olaylar genellikle tıbbi müdahaleye yanıt vermiştir.
Pfizer Duchenne musküler distrofi Geliştirme Başkanı Dan Levy, MD, PhD, "Bu sonuçların motor fonksiyonda umduğumuz göreceli iyileşmeyi göstermemesi bizi son derece hayal kırıklığına uğrattı" dedi. Şirketin CIFFREO çalışmasından elde edilen ayrıntılı bulguları, gelecekteki DMD araştırmaları ve tedavi gelişimini bilgilendirmek için tıp ve hasta savunuculuğu topluluklarıyla paylaşma taahhüdünü vurguladı.
Pfizer, CIFFREO çalışmasına kayıtlı tüm katılımcıları izlemeye devam edecek ve şu anda gen terapisi programı için sonraki adımları değerlendiriyor. Şirket ayrıca DAYLIGHT adlı ilgili Faz 2 çalışmasında ölümcül bir ciddi advers olay nedeniyle çalışmanın dozaj duraklamasında olduğunu belirtti.
DMD, ilerleyici kas dejenerasyonu ile karakterize, tipik olarak erken çocukluk döneminde ortaya çıkan ve öncelikle erkek çocukları etkileyen ciddi bir genetik bozukluktur. Hastalık ambulasyon kaybına yol açmakta, kalp ve solunum kaslarını etkilemekte ve genellikle erken ölümle sonuçlanmaktadır.
Küresel bir biyofarmasötik şirketi olan Pfizer, yenilikçi ilaçların ve aşıların geliştirilmesi de dahil olmak üzere sağlık hizmetlerine yaptığı katkılarla tanınmaktadır. Şirket, yeni bilgiler veya gelecekteki olaylar geliştikçe bu bültende yer alan ileriye dönük beyanları güncellemeyi planlamadığını belirtmiştir.
Bu haber, Pfizer Inc. tarafından fordadistrogene movaparvovec için yapılan CIFFREO çalışmasının sonuçlarına ilişkin yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Yakın tarihli diğer haberlerde, Pfizer Inc. birkaç önemli gelişmeye konu olmuştur. İlaç şirketi, Faz 3 CROWN çalışmasından, XALKORI® ile karşılaştırıldığında LORBRENA® ile tedavi edilen ALK-pozitif ileri evre küçük hücreli dışı akciğer kanserli hastalar için progresyonsuz sağkalımda önemli bir uzama olduğunu gösteren cesaret verici veriler yayınladı.
Ayrıca Pfizer, ortağı BioNTech, Moderna ve Novavax ile birlikte, daha yeni alt varyantlara karşı umut verici sonuçlar gösteren güncellenmiş COVID-19 aşılarının geliştirilmesinde yer almıştır. Bu aşılar şu anda ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) onay beklemektedir.
Hukuk cephesinde, Pfizer de dahil olmak üzere mide ekşimesi ilacı Zantac'ın eski üreticilerine karşı 70.000'den fazla dava devam edecek. Bu durum, Delaware Yüksek Mahkemesi yargıcının Zantac'ın kanserojen olabileceğini öne süren uzman ifadesine izin veren son kararının ardından geldi.
Ayrıca, yatırım bankacılığı şirketi Jefferies, HELIOS-B çalışmasının Pfizer'in kardiyovasküler ilacı Tafamidis üzerindeki potansiyel etkisini çevreleyen sorulara rağmen, Pfizer hisseleri için Satın Al notunu ve 32,00 $ fiyat hedefini korudu. Bunlar Pfizer'i çevreleyen son gelişmeler arasında yer alıyor.
InvestingPro İçgörüleri
Pfizer Inc. (NYSE: PFE), Duchenne musküler distrofisine yönelik gen terapisinin son denemesinde birincil sonlanım noktasına ulaşamaması sorunuyla karşı karşıya olduğundan, yatırımcılar ve paydaşlar şirketin finansal sağlığını ve pazardaki konumunu değerlendiriyor olabilir. İşte InvestingPro'dan Pfizer'in durumuna daha geniş bir bağlam sağlayabilecek bazı temel ölçümler ve içgörüler:
InvestingPro Verileri, Pfizer'in 156,68 milyar dolarlık önemli bir Piyasa Değerine sahip olduğunu ve ilaç sektöründeki önemli varlığını göstermektedir. Son zamanlarda yaşanan deneme aksaklıklarına rağmen, şirketin Brüt Kar Marjı 1Ç 2024 itibariyle son on iki ayda %59,41 ile güçlü kalmaya devam ediyor ve bu da faaliyetlerinde karlılığı sürdürme yeteneğini yansıtıyor. Ayrıca Pfizer, gelir odaklı yatırımcılar için cazip olabilecek %5,99'luk cazip bir Temettü Getirisi sunuyor.
InvestingPro İpuçları arasında, Pfizer'in hissedarlarına sürekli olarak temettü ödemesi yapması, 54 yıl üst üste temettü ödemelerini sürdürmesi ve 13 yıl üst üste temettü artırması dikkat çekicidir. Bu geçmiş performans, şirketin araştırma ve geliştirme zorluklarının ortasında bile hissedarlara değer döndürme konusundaki kararlılığının altını çiziyor. Analistler şirketin bu yıl kârlı olacağını öngörerek, son klinik deney sonuçlarına rağmen Pfizer'in mali görünümüne güven duyulduğunu gösteriyor.
Pfizer'in finansal verilerini ve piyasa analizini daha derinlemesine incelemek isteyenler için, şirketin performansına ve projeksiyonlarına kapsamlı bir bakış sağlayan ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebileceğiniz InvestingPro'da, Pfizer için toplam 11 ipucuna erişebilir ve bilinçli yatırım kararları için değerli içgörüler sunabilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.