WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) bugün eritropoietik protoporfiri (EPP) hastalarında bitopertin faz 2 çalışmasının ilk sonuçlarını açıkladı. Çalışma, plaseboya kıyasla hem 20 mg hem de 60 mg doz gruplarında protoporfirin IX (PPIX) seviyelerinde doza bağlı, istatistiksel olarak anlamlı bir azalma göstererek birincil son noktasını karşıladı.
Randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışma olan AURORA çalışmasına, 17 hafta boyunca günde bir kez bitopertin veya plasebo uygulanan EPP'li 75 yetişkin denek katılmıştır. Sonuçlar, bitopertinin PPIX seviyelerinde 20 mg grubu için %21,6 ve 60 mg grubu için %40,7 azalmaya yol açtığını göstermiştir. Plasebo grubu ise PPIX seviyelerinde ortalama %8,0'lık bir artış yaşamıştır.
İkincil sonlanım noktaları arasında güneş ışığında ağrısız kümülatif toplam süre ve ağrılı fototoksik reaksiyonların oranı yer almıştır. Bitopertin ile tedavi edilen hastalar plasebo kullananlara kıyasla ağrısız güneş ışığında daha fazla saat geçirmiş olsalar da aradaki fark istatistiksel anlamlılığa ulaşmamıştır. Yine de, plaseboya kıyasla 60 mg doz grubunda ağrılı fototoksik reaksiyonların oranında anlamlı iyileşmeler olmuştur.
Hastalar ayrıca 60 mg doz grubunda istatistiksel anlamlılık gösteren Hasta Global Değişim İzlenimi'nde (PGIC) iyileşmeler bildirmişlerdir. Bitopertin genel olarak iyi tolere edilmiş ve en sık bildirilen advers olay baş dönmesi olmuştur.
Umut verici sonuçlara rağmen şirket, ağrısız günlerde güneş ışığında geçen kümülatif sürenin temel ikincil sonlanım noktasının güçlü bir plasebo yanıtı nedeniyle istatistiksel anlamlılığı karşılamadığını kabul etti. Başkan ve CEO John Quisel, J.D., Ph.D., verilerin ek analizinin gerekli olmasına rağmen, şirketin özellikle diğer çalışmalardan gelecek sonuçlarla birlikte bitopertinin potansiyeli konusunda iyimser olmaya devam ettiğini belirtti.
Bitopertin, glisin taşıyıcı 1'in (GlyT1) klinik aşamalı, oral yoldan uygulanan bir inhibitörüdür ve eritropoietik porfiriler de dahil olmak üzere bir dizi hematolojik hastalık için potansiyel bir tedavi olarak geliştirilmektedir. EPP ve X'e bağlı Protoporfiri (XLP), güneş ışığına karşı ciddi reaksiyonlara neden olan ve yaşam kalitesinde önemli bozulmalara yol açan nadir hastalıklardır.
Bu makaledeki bilgiler Disc Medicine, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Disc Medicine Inc. (NASDAQ:IRON) bitopertin faz 2 çalışmasının başarısıyla manşetlere çıkarken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından izliyor. Yaklaşık 1,05 milyar dolarlık piyasa değeri ve dalgalı fiyat seyriyle IRON karmaşık bir tablo sunuyor.
InvestingPro verileri, -6,07 negatif F/K oranı ve 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla -20,11 olan son on iki aylık düzeltilmiş F/K oranı ile zorlu bir mali durumu ortaya koyuyor. Bu, şirketin şu anda kârlı olmadığını göstermektedir ki bu durum aynı dönem için -91,12 milyon $'lık negatif faaliyet geliriyle de yankılanmaktadır.
Bu rakamlara rağmen IRON, bir yıllık fiyat toplamında %193,82 gibi önemli bir getiri elde ederek yatırımcıların özellikle son klinik başarılar ışığında şirketin geleceğinde gördükleri potansiyeli vurgulamıştır.
IRON'un mevcut durumuyla özellikle ilgili olan iki InvestingPro İpucu, şirketin borçtan daha fazla nakde sahip olması, operasyonları ve araştırma çabaları için bir yastık sağlamasıdır. Bununla birlikte, analistler beklentilerini yumuşattı ve bunlardan üçü önümüzdeki dönem için kazançlarını aşağı yönlü revize etti, bu da kısa vadeli yatırım görünümünde ihtiyatlı olunması gerektiğine işaret edebilir.
Disc Medicine'a yatırım yapmayı düşünenler için, şirketin potansiyeli hakkında daha derin bilgiler sağlayabilecek ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. INVTROZEL1A kupon kodunu kullanan yatırımcılar, yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim kazanarak IRON için brüt kâr marjları, beklenen net gelir ve kârlılık projeksiyonları analizleri de dahil olmak üzere toplam 12 InvestingPro İpucuna erişim sağlayabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.