WILMINGTON, Mass. - Charles River Laboratories International, Inc. (NYSE: CRL), Axovia Therapeutics Ltd. ile Axovia'nın şu anda tedavisi olmayan ve çok az tedavi seçeneği bulunan genetik bir durum olan Bardet-Biedl Sendromu (BBS) için gen terapisi geliştirmesini desteklemek üzere plazmid DNA üretmek üzere bir işbirliğine girmiştir.
BBS, görme ve işitme kaybı, kronik enfeksiyonlar ve metabolik hastalıklar da dahil olmak üzere bir dizi sağlık sorununa yol açabilen, kirpiklerdeki kusurların neden olduğu bir grup bozukluk olan 20'den fazla tanımlanmış siliopatiden biridir.
Axovia'nın öncü gen terapisi adayı AXV101, BBS ile ilişkili retinal distrofiyi hedeflemek için adeno-ilişkili bir virüs kullanmaktadır. Klinik öncesi çalışmalar, özellikle BBS ile ilişkili görme kaybı ve obezitenin önlenmesinde, hastalığın ilerlemesinin değiştirilmesinde umut vaat ettiğini göstermiştir.
Charles River, gen terapileri için önemli bir başlangıç malzemesi olan Yüksek Kaliteli (HQ) plazmid DNA üretmek için eXpDNA™ platformunu kullanacak. Bu işbirliği, Charles River'ın konseptten tedaviye kadar kapsamlı hizmetler sunarak hücre ve gen terapisi portföyünü genişletme çabasının bir parçasıdır.
FDA, AXV101 için Axovia'ya Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık Atamaları vererek, tedavinin BBS tedavisinde karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılama potansiyelini kabul etti.
Charles River Küresel Üretimden Sorumlu Kurumsal Kıdemli Başkan Yardımcısı Kerstin Dolph, şirketin plazmid DNA geliştirme konusundaki kapsamlı deneyiminden yararlanarak Axovia'nın siliopatiler için tedavi geliştirme çabalarını destekleme konusundaki kararlılığını belirtti.
Axovia'nın Kurucu Ortağı ve Bilimsel Baş Sorumlusu Victor Hernandez, işbirliğinden ve Charles River'ın plazmid DNA üretimine getirdiği uzmanlıktan duyduğu heyecanı dile getirdi.
Charles River'ın sunduğu hizmetler, ilaç geliştirme için kritik öneme sahip bir dizi hizmeti kapsamakta ve müşterilere yeni tedavilerin araştırılmasını ve güvenli üretimini hızlandırmada yardımcı olmaktadır. Benzer şekilde, Axovia Therapeutics, bu karmaşık bozuklukları ele almayı amaçlayan bir ürün hattı ile siliopatiler için gen terapilerini geliştirmeye odaklanmıştır.
Bu ortaklık, BBS için gen tedavilerinin geliştirilmesini ilerletmeye ve potansiyel olarak bu ve diğer siliopatilerden etkilenen hastalar için yeni bir umut sunmaya hazırdır.
Bu makaledeki bilgiler bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Charles River Laboratories International, Inc. (NYSE: CRL), Axovia Therapeutics Ltd. ile yaptığı son ortaklıkla biyoteknoloji sektöründe yenilik ve işbirliğine olan bağlılığını ortaya koyuyor. Bu hamle, hızla gelişen bir sektörde ileri görüşlü bir yaklaşıma işaret ederek, hücre ve gen terapisi portföyünü geliştirmeye yönelik daha geniş stratejisiyle uyumludur.
InvestingPro verileri, Charles River'ın 13,09 milyar USD'lik piyasa değeri ile güçlü finansal performansını vurgulamakta ve şirketin pazardaki önemli varlığını yansıtmaktadır. F/K oranının 27,64 olması, yatırımcıların şirketin kazanç potansiyeline güvendiğini gösteriyor. Ayrıca, şirketin 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki aylık geliri 4129,41 milyon USD olarak raporlanmış olup, brüt kâr marjı %37,03'tür ve bu da şirketin kârlılığını sürdürme kabiliyetinin altını çizmektedir.
Şu anda Charles River ile özellikle ilgili olan iki InvestingPro İpucu, şirketin %18,46 fiyat toplam getirisi ile son üç aydaki güçlü getirisini ve analistlerin şirketin bu yıl kârlı olacağı tahminini içeriyor. Bu görüşler, Charles River'ın iş modeli ve stratejik girişimlerine yönelik olumlu ivmeyi ve piyasa güvenini yansıtmaktadır.
Charles River'ın mali durumunu ve gelecek beklentilerini daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar için InvestingPro'da ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Yatırım kararlarına rehberlik edebilecek kapsamlı analizler sunan 6 ipucu daha listelenmiştir. INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim kazanabilir ve Charles River gibi şirketler hakkında daha değerli bilgiler edinebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.