SAN DIEGO - Bir biyoteknoloji firması olan Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisi için lider ilaç adayı CAP-1002'nin geliştirilmesinde önemli bir kilometre taşına ulaştı.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile yapılan son görüşmelerin ardından şirket, ilaç ürünü için klinik olmayan karşılaştırılabilirlik sağlayarak potansiyel onay üzerine üretim için San Diego tesisinin kullanılmasına olanak sağladı.
FDA, Capricor'a Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) öncesi bir toplantı ve BLA başvurusu için hazırlık yapmasını tavsiye etti. Bu adımları görüşmek üzere 2024 yılının ikinci çeyreğinde FDA ile bir B Tipi toplantı yapılması planlanmaktadır ve bu toplantı hızlandırılmış bir dosyalama sürecine yol açabilir.
Capricor, BLA başvurusunu destekleme stratejisinin bir parçası olarak önümüzdeki çeyrekte HOPE-2 açık etiket uzatma 3 yıllık güvenlik ve etkinlik verilerini sunmayı planlamaktadır. FDA, HOPE-3 klinik çalışmasının Cohort B'sinden elde edilen ek verilerin onay için gerekli olmayacağını kabul ederek Capricor tarafından sunulan mevcut verilere güven duyduğunu gösterdi.
Capricor CEO'su Linda Marbán, FDA'nın geri bildiriminden duyduğu memnuniyeti dile getirerek, şirketin Los Angeles ve San Diego tesisleri arasında ürün karşılaştırılabilirliğinin başarılı bir şekilde gösterildiğini vurguladı. FDA ile sağlanan bu uyumun kaynakları koruması ve CAP-1002'nin potansiyel lansmanına yönelik hazırlıkları kolaylaştırması bekleniyor.
CAP-1002 Yetim İlaç Ataması almıştır ve Rejeneratif Tıp İleri Tedavi Ataması ile desteklenmektedir. DMD tedavisi için FDA tarafından onaylanırsa, Capricor nadir pediatrik hastalık tanımlaması nedeniyle Öncelikli İnceleme Kuponu almaya hak kazanabilir.
Capricor ayrıca Nippon Shinyaku'nun ABD'deki iştiraki NS Pharma, Inc. ile ortaklaşa potansiyel bir lansman için hazırlanıyor. Şirket, bu güncellemeleri tartışmak üzere 29 Nisan 2024 tarihinde sanal bir yatırımcı web yayını düzenleyecek.
Bu haber Capricor Therapeutics tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), Duchenne musküler distrofi (DMD) için öncü ilaç adayı CAP-1002'nin geliştirilmesinde adımlar atmaya devam ederken, yatırımcılar ve paydaşlar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. Capricor, 151,84 milyon dolarlık piyasa değeri ve son on iki aydaki önemli gelir artışıyla umut verici bir gidişat sergiliyor. Bununla birlikte, şirketin brüt kâr marjı %44,76 gibi endişe verici bir oranda seyrediyor ve bu da kârlılıktaki zorlukları yansıtıyor.
Capricor için InvestingPro İpuçları karışık bir tabloya işaret ediyor: şirket borçtan daha fazla nakit tutuyor, bu da finansal istikrar için olumlu bir işaret. Diğer taraftan, Capricor hızla nakit tüketiyor ve son on iki aydır kârlı değil. Analistler de şirketin bu yıl kârlı olacağını öngörmüyor ki bu da potansiyel yatırımcılar için kritik bir husus.
Capricor'un hisse senedi son zamanlarda önemli dalgalanmalar yaşadığından, hisse senedi fiyat oynaklığı dikkate alınması gereken bir başka faktördür. Son altı ayda %75,59 getiri ile büyük bir fiyat artışına rağmen, hisse senedi geçen hafta ve ayda sırasıyla -%13,15 ve -%24,45 toplam getiri ile önemli bir darbe aldı. Bu dalgalanma yatırımcılar için hem riskler hem de fırsatlar sunabilir.
Daha fazla içgörü arayanlar için, Capricor'un finansal sağlığı ve piyasa potansiyeli hakkında daha derin bir anlayış sağlayabilecek 11 InvestingPro İpucu daha mevcuttur. Bunları daha fazla keşfetmek için InvestingPro 'yu ziyaret edin ve InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı düşünün.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.