PALO ALTO, Kaliforniya - Genetik hastalıklara odaklanan bir biyofarmasötik şirketi olan BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO), Canavan hastalığının tedavisi için geliştirdiği gen terapisi adayı BBP-812'nin klinik denemesinden cesaret verici ön veriler rapor etti. Roma, İtalya'da düzenlenen 31. Yıllık Avrupa Gen ve Hücre Tedavisi Derneği Kongresi'nde sunulan bulgular, BBP-812'nin bu ölümcül nörogelişimsel bozukluk için potansiyel olarak ilk terapötik seçenek olabileceğini gösteriyor.
CANaspire olarak bilinen Evre 1/2 açık etiketli çalışma, BBP-812'nin pediatrik hastalarda güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakodinamik aktivitesini değerlendirdi. Massachusetts General Hospital'daki lökodistrofi servisinin direktörü ve CANaspire'ın baş araştırmacısı Dr. Florian Eichler, katılımcılar arasında motor fonksiyonlarda önemli iyileşmeler ve motor gelişim aşamalarının başarılmasını vurguladı.
Çalışmaya göre, BBP-812 ile tedavi edilen çocuklar, idrar, beyin omurilik sıvısı ve beyinde hastalığın bir belirteci olan N-asetilaspartat (NAA) seviyelerinde hızlı ve sürekli düşüşler gösterdi. Bu düşüşler, hastalığın biyokimyasal profilinde bir iyileşme olduğunu gösteriyor. Ayrıca, katılımcıların çoğunda uygun nöron fonksiyonu için çok önemli olan miyelinleşmede iyileşme gözlendi.
Çalışmanın sonuçları ayrıca terapinin genel olarak iyi tolere edildiğini ve güvenlik profilinin diğer AAV9 gen terapileriyle tutarlı olduğunu gösteriyor. BBP-812, FDA'dan Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT), Yetim İlaç, Nadir Pediatrik Hastalık (RPDD) ve Hızlı Yol Belirlemeleri dahil olmak üzere çeşitli belirlemeler aldı ve bu durum düzenleyici onay sürecini hızlandırabilir.
Canavan hastalığı, ABD ve Avrupa Birliği genelinde yaklaşık 1.000 çocuğu etkiliyor. Hastalık, gelişim aşamalarının karşılanamaması ve tipik olarak kısa yaşam beklentisi ile karakterizedir. Hastalık, ASPA genindeki mutasyonlardan kaynaklanarak NAA birikimi ve miyelin hasarına yol açıyor.
BridgeBio'nun yaklaşımı, mevcut bakımın destekleyici tedavi ile sınırlı olduğu Canavan hastalığı tedavisi için önemli bir adımı temsil ediyor. Şirketin genetik tıp geliştirmeye olan bağlılığı, erken bilimden ileri klinik denemelere kadar uzanan geniş program portföyü ile vurgulanıyor.
Bu haber bir basın açıklamasına dayanmakta ve nadir genetik hastalıklar için uygun tedaviler bulma çabalarını yansıtmaktadır. CANaspire denemesi hakkında daha fazla bilgi TreatCanavan.com veya ClinicalTrials.gov adreslerinde bulunabilir.
Diğer son haberlerde, BridgeBio Pharma ilaç geliştirme çabalarında önemli kilometre taşlarına ulaştı. Şirket, Limb-girdle Kas Distrofisi Tip 2I/R9 için potansiyel bir tedavi olan BBP-418'in Evre 3 FORTIFY çalışması için hasta kaydını tamamladı. Bu çalışmanın ara analizinin 2025 yılında yapılması bekleniyor. BridgeBio'nun araştırma aşamasındaki ilacı acoramidis de Evre 3 ATTRibute-CM çalışmasında, post-hoc analizin gösterdiği gibi umut verici sonuçlar gösterdi.
Analist firmaları H.C. Wainwright, BMO Capital ve Piper Sandler, BridgeBio'nun istikrarlı ilerlemesini ve potansiyelini yansıtarak sırasıyla Al, Piyasa Performansı ve Aşırı Ağırlık derecelendirmelerini korudular. BridgeBio ayrıca BBP-631 gen terapisi programını sonlandırdı ve bu hamlenin araştırma ve geliştirmede 50 milyon doların üzerinde tasarruf sağlaması bekleniyor.
FDA, BridgeBio'nun akondroplazili çocukların tedavisine yönelik oral ilaç adayı infigratinibe Çığır Açıcı Terapi Belirlemesi verdi. Ayrıca BridgeBio, yatırımcı konsorsiyumundan 300 milyon dolarlık yatırımla desteklenen GondolaBio adında bir ortak girişim kurdu ve yeni terapilerin geliştirilmesini hızlandırmayı hedefliyor. Bunlar, BridgeBio'nun ilaç geliştirme ve düzenleyici süreçlerdeki aktif katılımını vurgulayan son gelişmeler arasında yer alıyor.
InvestingPro Öngörüleri
BridgeBio Pharma'nın Canavan hastalığı gen terapisi adayı için umut verici klinik deneme sonuçları, şirketin genetik hastalıklara olan güçlü odaklanmasıyla uyumludur. Bu gelişme, InvestingPro verilerinin gösterdiği gibi, 2023'ün 2. çeyreği itibarıyla son on iki ayda %3.761,22'lik dikkat çekici gelir artışına dönüşebilir.
InvestingPro İpuçları, analistlerin cari yılda satış büyümesi beklediğini gösteriyor ve bu büyüme BBP-812 dahil olmak üzere BridgeBio'nun portföyündeki ilerlemelerden kaynaklanabilir. Ek olarak, şirketin likit varlıklarının kısa vadeli yükümlülüklerini aşması, devam eden araştırma ve geliştirme çabalarını desteklemek için finansal esneklik sağlıyor.
Ancak, BridgeBio'nun şu anda kârlı olmadığını, son on iki ayda düzeltilmiş faaliyet gelirinin -502,99 milyon dolar olduğunu belirtmek önemlidir. Bu durum, analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediklerini belirten InvestingPro İpucu ile tutarlıdır. Bu finansal durum, araştırma ve klinik denemelere öncelik veren geliştirme aşamasındaki biyofarmasötik şirketler için nadir değildir.
Daha derin bir analize ilgi duyan yatırımcılar için, InvestingPro, BridgeBio Pharma'nın finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha kapsamlı bir görünüm sağlayan 7 ek ipucu sunuyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.