PHILADELPHIA - Klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ: CABA), araştırma aşamasındaki tedavisi CABA-201 için yeni klinik veriler açıkladı. Bu veriler, otoimmün hastalıklarda ilaçsız klinik yanıtlar için potansiyel gösteriyor. Amerikan Romatoloji Koleji Convergence 2024'te sunulan veriler, devam eden Evre 1/2 RESET klinik denemelerindeki sekiz hastayı kapsıyor.
Aktif, tedaviye dirençli otoimmün hastalıkları olan hastaların tümü, CABA-201 infüzyonunu almadan önce ve takip süresi boyunca tüm immünosüpresanları bıraktı. Güvenlik profilleri, çoğunlukta sitokin salınım sendromu (CRS) veya immün efektör hücre ile ilişkili nörotoksisite sendromu (ICANS) olmadığını, üç hastada düşük dereceli CRS ve bir önceki ICANS olayının rapor edildiğini gösterdi.
CABA-201, infüzyon sonrası bir ay içinde tutarlı ve tam B hücresi tükenmesine yol açtı. İlk iki hastada sekiz hafta gibi erken bir sürede geçiş yapan naif B hücresi yeniden popülasyonunun kanıtlarıyla, immün sistem sıfırlamasının erken belirtileri gözlendi.
Klinik sonuçlar, etkinlik açısından umut verici işaretler gösterdi. İmmün aracılı nekrotizan miyopatisi (IMNM) olan bir hasta, tedaviden altı ay sonra immünosüpresan kullanmadan iyileşmiş klinik yanıtını korudu. Sistemik lupus eritematozus (SLE) kohortunda, tüm hastalar klinik yanıt gösterdi ve lupus nefriti (LN) olan bir hastada proteinüri seviyelerinde önemli bir iyileşme görüldü.
RESET klinik geliştirme programı, 40 ABD klinik merkezinde aktif olarak hasta alımı yapıyor ve 12 Kasım 2024 itibariyle 16 hasta kaydedildi, 10'una CABA-201 dozu verildi. Şirket, 2025 yılında FDA ile potansiyel kayıt amaçlı deneme tasarımlarını tartışmayı planlıyor ve tedavinin geliştirilmesini ilerletmeyi hedefliyor.
CABA-201, 4-1BB içeren tamamen insan CD19-CAR T hücre terapisi, CD19 pozitif B hücrelerini tüketmek için tek seferlik bir infüzyon olarak tasarlandı ve potansiyel olarak devam eden immünosupresyon olmadan kalıcı remisyon için bağışıklık sistemini sıfırlıyor.
Cabaletta Bio, bugün saat 08:00 ET'de klinik verileri gözden geçirmek ve RESET programı hakkında güncellemeler sağlamak için canlı bir yatırımcı konferans çağrısı ve webcast düzenleyecek. Bu duyuru, bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, Cabaletta Bio önemli gelişmeler yaşadı. Guggenheim, klinik çalışmalar için hasta kaydında önemli bir hızlanmanın ardından Cabaletta Bio için Al derecelendirmesini 23₺ hedef fiyatla korudu. Şirket ayrıca 2025 yılında FDA ile CABA-201 için potansiyel bir kayıt programı hakkında görüşmeler planladığını bildirdi. UBS, Cabaletta Bio için Al derecelendirmesi vererek 10,00₺ fiyat hedefi belirledi ve CABA-201'in sistemik lupus eritematozus (SLE) ve miyozit gibi otoimmün hastalıkların tedavisindeki potansiyelini vurguladı.
Cabaletta Bio, Philadelphia lokasyonu için Ağustos 2026'ya kadar kira şartlarını güvence altına aldı ve bu, araştırma ve geliştirme faaliyetleri için istikrarlı bir operasyonel üs sağladı. Şirketin lider adayı CABA-201, umut verici veriler gösterdi ve sistemik skleroz tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden Yetim İlaç Statüsü (ODD) aldı. H.C. Wainwright, Stifel ve Citi'den analistler, Cabaletta Bio için Al derecelendirmelerini sırasıyla 25,00₺, 26,00₺ ve 30,00₺ fiyat hedefleriyle korudular.
Bu son gelişmeler, şirketin klinik denemelerdeki ilerlemesini ve olumlu analist derecelendirmelerini vurguluyor ve terapötik adayı CABA-201'in potansiyelini öne çıkarıyor.
InvestingPro Öngörüleri
Cabaletta Bio (NASDAQ: CABA), CABA-201 terapisi için umut verici klinik veriler sunarken, yatırımcılar InvestingPro'dan bazı önemli finansal metrikleri ve öngörüleri göz önünde bulundurmalıdır.
InvestingPro verilerine göre, Cabaletta Bio'nun piyasa değeri 148,1 milyon₺ olup, bu durum şirketin klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olduğunu yansıtıyor. Şirketin hisse fiyatı önemli bir volatilite yaşadı; son haftada %32,06 ve son yılda %83,13 düşüş gösterdi. Bu volatilite, erken aşama biyoteknoloji şirketlerinin doğasıyla uyumludur; burada hisse performansı, klinik deneme sonuçları ve düzenleyici gelişmelerden büyük ölçüde etkilenebilir.
InvestingPro İpuçları, Cabaletta Bio'nun bilançosunda borcundan daha fazla nakit tuttuğunu vurguluyor; bu, devam eden klinik denemeleri ve araştırmaları finanse etmek için çok önemlidir. Ancak, şirket hızla nakit tüketiyor; bu, Ar-Ge'ye yoğun yatırım yapan gelir öncesi biyoteknoloji firmalarının ortak bir özelliğidir. Bu nakit yakma oranı, CABA-201 için olumlu klinik verilerin önemini vurguluyor, çünkü başarılı deneme sonuçları potansiyel olarak ortaklıklara veya ek finansman fırsatlarına yol açabilir.
Cabaletta Bio'nun şu anda kârlı olmadığını belirtmek önemlidir; Q3 2024 itibariyle son on iki ay için negatif -1,42 F/K oranına sahiptir. Bu, klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketleri için olağandışı değildir, ancak şirketin özellikle CABA-201 ile ilgili pipeline ilerlemesinin önemini vurgulamaktadır.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro, Cabaletta Bio için 14 ek ipucu sunarak şirketin finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha derin bir anlayış sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.