PALO ALTO, Kaliforniya - BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO), ilerleyici ve ölümcül bir kalp hastalığı olan transtiretin amiloid kardiyomiyopatisinin (ATTR-CM) tedavisi için araştırılmakta olan akoramidis Faz 3 ATTRibute-CM çalışmasının olumlu sonuçlarını açıkladı. Çalışma bulguları Avrupa Kardiyoloji Derneği (ESC) 2024 Kalp Yetersizliği Kongresi'nde sunuldu.
Toplam 632 katılımcının yer aldığı ATTRibute-CM çalışmasında, akoramidisin tedavi amaçlı popülasyonda tüm nedenlere bağlı mortaliteyi önemli ölçüde azalttığı ve p-değerinin 0,04 olduğu ve istatistiksel olarak anlamlı bir sonuca işaret ettiği bulunmuştur. Ek olarak, Evre 4 kronik böbrek hastalığı (KBH) olan 21 katılımcı arasında, akoramidis ile tedavi, plaseboya kıyasla 30. Ayda ölümlerde %25 rölatif risk azalması ile sonuçlanmıştır.
Çalışmada ayrıca akoramidis tedavisinin, EuroQoL Sağlık Sonuçları Değerlendirme aracı EQ-5D-5L ile değerlendirildiği üzere, sağlıkla ilgili yaşam kalitesindeki ilerleyici düşüşte istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak önemli bir azalmaya yol açtığı bildirilmiştir.
Ayrıca, Kansas City Kardiyomiyopati Anketi (KCCQ) genel özet skoru, akoramidis tedavisinin sağlık durumu ve yaşam kalitesindeki düşüşü azalttığını ve bireysel KCCQ alanlarında tutarlı faydalar gözlemlendiğini göstermiştir.
Dr. Steen Hvitfeldt Poulsen'e göre bu çalışma, böbrek fonksiyonunun bir ölçüsü olan eGFR değeri 25 mL/dak/1.73m2'den düşük olan hastaları dahil ederek bir ilke imza atmış ve akoramidisin bu yüksek riskli popülasyondaki güvenlik profilini ortaya koymuştur.
BridgeBio, 29 Kasım 2024 tarihli Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) eylem tarihi ile ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne acoramidis için bir Yeni İlaç Başvurusu sunmuştur. Avrupa İlaç Ajansı'na da bir Pazarlama Ruhsatı Başvurusu yapılmış olup, kararın 2025 yılında verilmesi beklenmektedir.
BridgeBio, Bayer'in kardiyovasküler hastalıklardaki uzmanlığından ve BridgeBio'nun genetik hastalıklar ve kanserlere odaklanmasından yararlanarak, ATTR-CM için acoramidis'i Avrupa'da ticarileştirmek üzere Bayer'e münhasır haklar vermiştir.
Bu rapor BridgeBio Pharma, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) tarafından Faz 3 ATTRibute-CM çalışmasından elde edilen olumlu sonuçların açıklanmasının ardından, şirketin finansal ölçümleri ve analist görünümleri yatırımcılar için ek bağlam sağlıyor. InvestingPro verilerine göre, BridgeBio Pharma'nın piyasa değeri yaklaşık 5,45 milyar dolar olup, piyasanın çalışma sonuçları sonrası şirkete verdiği değeri yansıtmaktadır. Son on iki aydaki kârlılık eksikliğine rağmen, analistler şirketin satış büyümesi konusunda iyimserler. 2024'ün ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %181,05'lik kayda değer bir gelir artışı söz konusu. Bu iyimserlik, iki analistin önümüzdeki dönem için kazançlarını yukarı yönlü revize etmesiyle daha da güçlendi.
InvestingPro İpuçları, analistlerin BridgeBio Pharma'nın bu yıl kârlı olmasını beklememesine rağmen, şirketin 1 Yıllık Fiyat Toplam Getirisi %114,84 ile geçen yıl yüksek bir getiri gösterdiğini vurguluyor. Ayrıca, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da sağlam bir likidite pozisyonuna işaret ediyor. Bununla birlikte, BridgeBio'nun yüksek bir gelir değerleme katsayısıyla işlem gördüğünü ve hissedarlara temettü ödemediğini belirtmek önemlidir, bu da potansiyel yatırımcılar için ilgili hususlar olabilir.
BridgeBio Pharma'nın finansallarını ve tahminlerini daha derinlemesine incelemek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler sunuyor. Yatırımcılar INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim kazanabilir ve BridgeBio Pharma için listelenen 7 ipucu da dahil olmak üzere çok sayıda InvestingPro İpucuna erişim sağlayabilir. Kapsamlı bir analiz ve daha bilinçli yatırım kararları almak için https://www.investing.com/pro/BBIO adresini ziyaret edin.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.