SOMERVILLE, Mass. - bluebird bio, Inc. (NASDAQ:BLUE) orak hücre hastalarına yönelik FDA onaylı gen tedavisi LYFGENIA için ilk ticari hücre toplama işlemiyle önemli bir kilometre taşına ulaştı. Bu gelişme, hastalığın yaygın bir komplikasyonu olan vazo-oklüzif olay öyküsü olan hastalar için tedavinin erişilebilir hale getirilmesinde önemli bir adımı işaret etmektedir.
Tedavi süreci, Bluebird'ün ülke çapında 60'tan fazla Nitelikli Tedavi Merkezi ağının bir üyesi olan Washington DC'deki Children's National Hospital'da başladı. Bu merkezler, hastanın kendi kan kök hücrelerine işlevsel bir β-globin geni ekleyen tek seferlik bir gen tedavisi olan LYFGENIA'yı uygulamak için özel uzmanlıkla donatılmıştır.
Bluebird Bio Başkanı ve CEO'su Andrew Obenshain, hastaların, bakıcıların, araştırmacıların ve klinisyenlerin katkılarına teşekkür ederek, bu noktaya ulaşılmasını sağlayan on yıllık yolculuk için minnettarlığını dile getirdi. Children's National Hospital'dan Dr. David Jacobsohn, orak hücre hastalığı için LYFGENIA gibi gen tedavilerinin çığır açıcı niteliğini vurgulayarak, etkilenen aileler için yeni bir tedavi alternatifi ve umut sundu.
LYFGENIA veya lovo-cel, 12 yaş ve üzeri hastalar için tasarlanmıştır ve tamamlanmış bir Faz 1/2 çalışması ve devam eden bir Faz 3 çalışması da dahil olmak üzere kapsamlı bir çalışmaya tabi tutulmuştur. Ayrıca, klinik çalışmalarda tedaviyi alan hastalar için uzun vadeli bir güvenlik ve etkinlik takip çalışması (LTF-307) yürütülmektedir.
Umut verici faydalarına rağmen, LYFGENIA, tedaviyle tedavi edilen hastalarda gözlenen hematolojik malignite riski nedeniyle bir Kutulu UYARI taşımaktadır. Hastalara maligniteler için yaşam boyu izleme yapmaları tavsiye edilir ve herhangi bir olay daha fazla talimat için bluebird bio'ya bildirilmelidir.
LYFGENIA ile ilişkili diğer potansiyel riskler arasında gecikmiş trombosit engraftmanı, nötrofil engraftman başarısızlığı, insersiyonel onkogenez ve aşırı duyarlılık reaksiyonları yer almaktadır. LYFGENIA alan hastaların entegre vektör DNA'sı nedeniyle PCR testleri ile HIV için pozitif test yapabileceğini ve bunun da olası yanlış pozitif sonuçlara yol açabileceğini unutmamak önemlidir.
Derece 3 veya daha yüksek en yaygın advers reaksiyonlar stomatit, trombositopeni, nötropeni, febril nötropeni, anemi ve lökopenidir. Klinik çalışmalar sırasında LYFGENIA'nın önceki bir versiyonu ile tedavi edilen biri ani kardiyak ölüm ve ikisi akut miyeloid lösemi olmak üzere üç hasta ölmüştür.
bluebird bio, miyeloablatif kondisyonlama ajanlarıyla ilişkili riskler göz önüne alındığında, hamilelik, doğum kontrolü ve emzirme konularının tedavi eden doktorla görüşülmesinin önemini vurgulamaktadır.
Bu haber bluebird bio, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Bluebird Bio'nun orak hücre hastalığına yönelik gen terapisindeki çığır açan gelişmelerin ortasında, şirketin finansal ve piyasa performansı karışık bir tablo sunuyor. LYFGENIA için ilk ticari hücre toplama işlemi devam ederken, bluebird bio (NASDAQ:BLUE) kurumsal yolculuğunda çok önemli bir noktada bulunuyor.
Şirketin piyasa değeri, yatırımcı duyarlılığını ve piyasa koşullarını yansıtan 173,43 milyon dolar gibi mütevazı bir seviyede bulunuyor. Tıbbi tedavilerdeki yenilikçi adımlara rağmen, Bluebird Bio'nun finansal ölçümleri bazı zorluklara işaret ediyor. Firmanın Fiyat/Kazanç (F/K) oranı şu anda -1,9 ile negatif olup, hisse fiyatına göre net gelir elde etmediğini göstermektedir. Bu durum, 2023'ün 3. çeyreği itibariyle son on iki ay için -1076,97%'lik Brüt Kar Marjı ile destekleniyor ve şirketin gelirleriyle maliyetlerini karşılamakta zorlandığına işaret ediyor.
InvestingPro İpuçları, analistlerin bluebird bio'nun bu yıl kâra geçmesini beklemediklerini ve şirketin hisselerinin baskı altında olduğunu ve 52 haftanın en düşük seviyesine yakın işlem gördüğünü vurguluyor. Hisse senedi ayrıca geçtiğimiz yıl önemli bir düşüş yaşadı ve mevcut tarih itibariyle bir yıllık fiyat toplam getirisi % -79,41 oldu. Bu mali sıkıntılar, özellikle güçlü ve acil kârlılığa sahip şirketler arayan yatırımcıların göz önünde bulundurması gereken önemli unsurlardır.
Bununla birlikte, şirketin gelir büyümesi, 2023'ün 3. çeyreği itibariyle son on iki ayda %322,68'lik etkileyici bir artışla daha iyimser bir hikaye anlatıyor. Bu durum, kârlılık zor olsa da, Bluebird Bio'nun satışlarının önemli ölçüde arttığını ve maliyetleri kontrol etmeyi ve marjları iyileştirmeyi başarabilirse gelecekteki finansal sağlığı için iyiye işaret edebileceğini gösterebilir.
Bluebird Bio'nun daha derin bir analiziyle ilgilenen yatırımcılar https://www.investing.com/pro/BLUE adresini ziyaret ederek ek InvestingPro İpuçlarına erişebilirler. Burada, bilinçli yatırım kararları vermeye yardımcı olacak kapsamlı bir ipucu ve metrik listesi bulabilirler. Daha fazla bilgi edinmek için InvestingPro 'ya abone olmak isteyenler, INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden faydalanabilir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.