NEW HAVEN, Conn. - BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ: BTAI), Alzheimer demans (AAD) hastalarında ajitasyona yönelik bir araştırma tedavisi olan BXCL501'in etkinliğini ve güvenliğini incelemek için TRANQUILITY In-Care adlı bir Faz 3 klinik çalışma başlatmayı planladığını duyurdu.
Bu karar, 20 Şubat 2024'te şirketin AAD için geliştirme yolunda rehberlik aldığı bir toplantı da dahil olmak üzere ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile yapılan son görüşmeleri takip etmektedir.
BXCL501, seçici bir alfa-2 adrenerjik reseptör agonisti olan deksmedetomidinin ağızda çözünen bir film formülasyonudur. Yaklaşan çift kör, plasebo kontrollü çalışma, tedavinin Alzheimer ile ilişkili akut ajitasyon atakları üzerindeki etkisini belirlemek için çeşitli bakım ortamlarında ikamet eden 55 yaş ve üstü yaklaşık 150 hastayı kaydetmeyi amaçlamaktadır.
Çalışmanın birincil son noktası, önceki TRANQUILITY çalışmaları ve IGALMI™ (deksmedetomidin) dilaltı filminin şizofreni ve bipolar bozukluk I veya II için FDA onayını destekleyen çalışmalarla tutarlı olarak, ilk dozdan iki saat sonra Pozitif ve Negatif Sendrom Ölçeği-Eksitatör Bileşen (PEC) toplam skorundaki değişiklikleri ölçecektir.
BioXcel Therapeutics Ürün Geliştirme Şefi ve Tıbbi Sorumlusu Dr. Vincent O'Neill, AAD'nin akut tedavisi için FDA onaylı tedavilerin eksikliğine dikkat çekerek AAD programını ilerletmenin önemini vurguladı. Şirket ayrıca BXCL501'in 20 hastadan oluşan bir kohort ile ev ortamında uygulanmasının fizibilitesini araştırmayı planlıyor.
Bu girişim, halihazırda 70 hastanın 60 mcg dozunda BXCL501 ile tedavi edildiği TRANQUILITY I ve II çalışmalarından elde edilen veriler üzerine inşa edilmiştir. FDA ile yapılacak diğer görüşmelerde uzun vadeli güvenlik verileri gereksinimleri ele alınacaktır.
Şirketin ilaç geliştirme yaklaşımı, mevcut ilaçlar için yeni terapötik endikasyonları belirlemek üzere yapay zekadan yararlanmayı içermektedir. BXCL501, çeşitli nöropsikiyatrik bozukluklar için diğer tanımlamaların yanı sıra, demans ile ilişkili ajitasyonun akut tedavisi için FDA'dan Çığır Açan Terapi tanımlaması almıştır.
BioXcel Therapeutics'in duyurusu bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve denemenin başlaması Alzheimer demans hastalarının karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılamaya yönelik bir adımdır.
BXCL501'in araştırma amaçlı kullanımları için güvenlik ve etkinliğinin belirlenmediğini lütfen unutmayın. Bu makalede verilen bilgiler BioXcel Therapeutics tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ: BTAI) BXCL501 için kritik bir Faz 3 klinik araştırmasına hazırlanırken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını yakından takip ediyor. InvestingPro verilerine göre, BioXcel Therapeutics şu anda yaklaşık 78,58 milyon dolarlık bir piyasa değerine sahip. Şirketin geliri, 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ayda %268,0'lık bir büyüme oranıyla önemli bir artış gösterdi ve bu da ticari faaliyetlerinde potansiyel bir yükselişe işaret ediyor.
Bu olumlu işaretlere rağmen şirket, InvestingPro İpuçları'nın bazılarında yansıtıldığı gibi zorluklarla karşı karşıya. Analistler, 2023'ün 4. çeyreğinde sona eren son on iki ay itibariyle %8,7 olan zayıf brüt kâr marjları ve şirketin nakit yakması konusunda temkinli davranıyor. Ayrıca, hisse senedi geçtiğimiz yıl kayda değer bir düşüş yaşadı ve 2024 başı itibarıyla bir yıllık fiyat toplam getirisi -%84,81 oldu. Bu finansal ölçütler, BioXcel'in araştırma tedavisinin beklentilerini ve bunun şirketin geleceği üzerindeki etkisini tartan yatırımcılar için önemli hususlardır.
BioXcel'in finansal verilerini ve piyasa performansını daha derinlemesine incelemek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler sunuyor. Daha fazla InvestingPro İpucu ile yatırımcılar, şirketin düşük serbest nakit akışı getirisi ve yüksek gelir değerleme katsayısı öneren değerlemesini daha iyi anlayabilirler. Bu kapsamlı analizlere ve ipuçlarına erişmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak https://www.investing.com/pro/BTAI adresinden InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilirsiniz.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.