WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) Pazartesi günü yaptığı açıklamada Avrupa Komisyonu'nun (EC) Translarna™ (ataluren) ilacının yıllık ruhsat yenilemesine ilişkin Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) olumsuz görüşünü benimsemekten kaçındığını duyurdu. AK, görüşü daha ileri bir değerlendirme için CHMP'ye iade etti ve böylece Translarna'nın mevcut ruhsatı altında Avrupa'da pazardaki varlığını sürdürdü.
AK'nin CHMP'nin 24 Ocak 2024 tarihli görüşünü iade etme kararı, hasta kayıt verileri ve gerçek dünya kanıtları da dahil olmak üzere kanıtların bütününün ek olarak değerlendirilmesi talebini takip etmektedir. Bu gelişme Translarna'nın mevcut ruhsatına uygun olarak Avrupa'daki hastalara sunulmaya devam etmesine olanak tanıyor.
PTC Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, Translarna'nın Avrupa'da nonsense mutasyonlu Duchenne musküler distrofisi (nmDMD) olan bireyler için ruhsatının devam etmesinin önemi hakkında yorumda bulundu. Klein, Translarna'nın nmDMD hastalarının karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılamadaki rolünü gösteren klinik çalışmalar ve STRIDE kayıt verilerinin altını çizdi.
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ayrıca PTC'ye, Translarna ile ilgili olarak 5 Eylül 2023 ve Ocak 2024 tarihlerinde yapılan Bilimsel Danışma Grubu (SAG) toplantılarının tutanaklarının CHMP tarafından ilacın gelecekteki değerlendirmelerinde dikkate alınmayacağını bildirdi.
Translarna'nın devam eden ruhsatının şirketin 2024 gelirleri üzerindeki etkisini çevreleyen belirsizlikler nedeniyle, PTC yıl için gelir beklentisini duraklatmaya karar verdi. Şirket, daha sonraki bir tarihte güncellenmiş rehberlik sağlayacaktır.
PTC Therapeutics tarafından geliştirilen Translarna, temel protein sentezinin erken kesilmesine yol açabilen nonsense mutasyonlarının neden olduğu genetik bozuklukları olan hastalara yönelik bir protein restorasyon tedavisidir. İlaç, iki yaş ve üzeri ayaktan tedavi gören hastalarda nmDMD tedavisi için çeşitli ülkelerde onaylanmıştır. Amerika Birleşik Devletleri'nde, ataluren araştırma amaçlı yeni bir ilaç olmaya devam etmektedir.
Duchenne musküler distrofi, öncelikle erkekleri etkileyen, ilerleyici kas güçsüzlüğü ile karakterize, ambulasyonun erken kaybına ve kalp ve solunum yetmezliği nedeniyle erken ölüme yol açan nadir, ölümcül bir genetik bozukluktur.
PTC Therapeutics, nadir görülen hastalıklar için ilaç keşfetmeye, geliştirmeye ve ticarileştirmeye odaklanmış küresel bir biyofarmasötik şirketidir. Şirket, mevcut seçenekleri sınırlı olan veya hiç olmayan hastalar için tedavilere erişim sağlama taahhüdünü vurgulamaktadır.
Bu makale PTC Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
PTC Therapeutics'in Avrupa'da Translarna™ ile ilgili son gelişmeleri ışığında, şirketin finansal sağlığını ve piyasa performansını göz önünde bulundurmak önemlidir. InvestingPro'nun son verilerine göre, PTC Therapeutics 2540 milyon USD piyasa değerine sahip ve bu da piyasadaki mevcut değerini yansıtıyor. Zorluklara rağmen, şirket son üç ayda %27,39'luk bir artışla güçlü bir getiri sağladı. Buna ek olarak, geçtiğimiz ay %30,71'lik bir getiri ile daha da etkileyici bir artış görüldü.
Ancak, PTC Therapeutics finansal zorluklarla karşı karşıya. InvestingPro Tips'te belirtildiği gibi analistler, şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemiyor ve son on iki ayda kârlı olmadı. Bu durum, -4,34'lük negatif F/K oranıyla da destekleniyor ve şirketin şu anda hisse fiyatını haklı çıkaracak kazanç elde edemediğini gösteriyor. Ayrıca, şirket temettü ödememektedir ve bu da gelir odaklı yatırımcılar için dikkate alınması gereken bir husus olabilir.
PTC Therapeutics'in finansal ölçümlerini ve gelecek beklentilerini daha derinlemesine incelemek isteyenler için Investing .com/pro/PTCT adresinde ek InvestingPro İpuçları mevcut. Sınırlı bir süre için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde edebilir ve daha bilinçli yatırım kararları almanıza yardımcı olabilecek genişletilmiş bir dizi içgörüye erişim sağlayabilirsiniz.
InvestingPro'da listelenen yedi ek InvestingPro İpucu ile yatırımcılar, PTC Therapeutics'in biyofarmasötik endüstrisindeki konumu hakkında, özellikle de amiral gemisi ürünü Translarna™ için pazar iznini güvence altına almak ve sürdürmek için devam eden çabaları bağlamında daha kapsamlı bir görüş elde edebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.