PASADENA, Kaliforniya - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR), kandaki anormal kolesterol ve trigliserit seviyeleriyle karakterize bir durum olan karışık hiperlipidemiyi tedavi etmeyi amaçlayan bir ilaç olan plozasiranın Faz 2b MUIR çalışmasının sonuçlarını açıkladı. Avrupa Ateroskleroz Derneği'nin 92. Kongresi'nde sunulan ve New England Journal of Medicine'de yayınlanan bulgular, plozasiranın trigliserit seviyelerini ve diğer aterojenik lipoproteinleri önemli ölçüde düşürdüğünü göstermektedir.
Çift kör, randomize MUIR çalışması, plozasiranın aterosklerotik kardiyovasküler hastalık (ASCVD) riskinin artmasıyla bağlantılı olan trigliseritten zengin lipoproteinleri azaltmadaki etkinliğini değerlendirdi. MUIR çalışmasının Baş Araştırmacısı Christie M. Ballantyne'e göre, veriler plozasiranın ASCVD riski yüksek olan hastalar için Faz 3 denemelerine ilerlemesini desteklemektedir.
Karma hiperlipidemili 353 katılımcının yer aldığı çalışma, plozasiran tedavisinin 24. haftada çeşitli dozlarda trigliseritlerde plaseboya göre ayarlanmış %50 ila %62'lik azalmalarla sonuçlandığını gösterdi. Ayrıca, çoğu hastada açlık trigliserit düzeyleri normale dönmüştür. Tedavi aynı zamanda trigliserit seviyelerindeki değişikliklerle güçlü korelasyonlar gösteren HDL-C dışı, apoB ve kalıntı kolesterol seviyelerinde de azalmaya yol açmıştır.
Arrowhead'in geçici baş tıp bilimcisi Bruce Given, plozasiranın ailesel şilomikronemi sendromu, şiddetli hipertrigliseridemi ve karışık hiperlipidemi dahil olmak üzere karşılanmamış önemli ihtiyaçları olan birden fazla hastalığı ele alma potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti.
Plozasiranın güvenliliği ve tolere edilebilirliği de olumludur. 48 haftalık gözlem süresi boyunca tedaviden kaynaklanan advers olayların (TEAE'ler) ve ilacı bırakmaların görülme sıklığı plasebo ile karşılaştırılabilir düzeydedir. Gözlenen advers olaylar genel olarak çalışma popülasyonunun komorbiditelerini ve altta yatan koşullarını yansıtmaktadır.
Arrowhead Pharmaceuticals, belirli genlerin ifadesini engellemek için doğal bir gen susturma mekanizmasından yararlanan RNA interferans (RNAi) terapötikleri geliştirmesiyle tanınmaktadır. Araştırma amaçlı bir RNAi terapötiği olan Plozasiran, trigliserit metabolizmasının önemli bir düzenleyicisi olan Apolipoprotein C-III (APOC3) üretimini azaltmak üzere tasarlanmıştır. Şirket ayrıca ailesel şilomikronemi sendromlu hastalarda PALISADE Faz 3 klinik çalışması ve şiddetli hipertrigliseridemili hastalarda Faz 3 SHASTA-3 ve SHASTA-4 çalışmaları dahil olmak üzere ek klinik çalışmalar yürütmektedir.
Plozasiran, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden Yetim İlaç Ataması ve Hızlı İzleme Ataması ve Avrupa İlaç Ajansı tarafından Yetim İlaç Ataması almıştır. Bu makaledeki bilgiler Arrowhead Pharmaceuticals'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR), RNAi terapötiklerini ilerletirken, umut verici sonuçlar gösteren son çalışmalarla kritik bir noktada bulunuyor. Ancak, InvestingPro verileri aracılığıyla şirketin finansal sağlığına ve piyasa performansına daha yakından bakıldığında daha nüanslı bir tablo ortaya çıkıyor. Arrowhead'in piyasa değeri 3,09 milyar dolar olup biyoteknoloji sektöründe önemli bir yere sahip olduğunu göstermektedir. Olumlu klinik sonuçlara rağmen analistler, şirketin -5,83 standart F/K oranı ve 2024'ün 2. çeyreği itibariyle -6,56 olan son on iki aylık düzeltilmiş F/K oranı ile negatif F/K oranlarının da yansıttığı gibi endişelerini dile getirmiştir. Bu durum, yatırımcıların hemen kârlılık beklemediğini göstermektedir.
Ayrıca, aynı dönemdeki gelir 35,47 milyon dolar olup, bir önceki yıla göre %87'lik keskin bir düşüşü temsil etmektedir. Bu keskin düşüş, şirketin gelir gidişatı hakkında soru işaretleri yaratıyor. InvestingPro İpuçları, analistlerin önümüzdeki dönem için kazançları yukarı doğru revize ettiklerini ve gelecekteki finansal performans için bir umut ışığı sunduğunu gösteriyor. Ayrıca, Arrowhead şu anda kârlı olmasa ve analistler bu yıl kârlılık beklemiyor olsa da, şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve yakın vadede bir miktar finansal istikrar sağlıyor.
Arrowhead Pharmaceuticals'ı düşünen yatırımcılar için, şirketin beklentileri hakkında daha derin bilgiler sağlayabilecek 10 ek InvestingPro İpucu bulunduğunu belirtmek gerekir. İlgilenen okuyucular https://www.investing.com/pro/ARWR adresini ziyaret ederek bu ipuçlarına ulaşabilir ve INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim sağlayan özel bir tekliften yararlanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.