PASADENA, Kaliforniya - Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) bugün, FDA onaylı tedavileri olmayan nadir bir genetik bozukluk olan ailesel şilomikronemi sendromu (FCS) için bir tedavi olan plozasiran Faz 3 PALISADE çalışmasının önemli sonuçlarını açıkladı.
Çalışma, plaseboya kıyasla trigliseritlerde önemli düşüşler ve akut pankreatit vakalarında azalma göstererek birincil son noktasını karşıladı.
Araştırma amaçlı RNAi tabanlı bir tedavi olan Plozasiran, 10. ayda trigliserit metabolizmasının önemli bir düzenleyicisi olan Apolipoprotein C-III'te (APOC3) %80'e varan medyan trigliserit azalmaları ve %94'e varan ortalama azalmalar göstermiştir. Çalışmada ayrıca FCS'nin ciddi bir komplikasyonu olan akut pankreatit insidansında da önemli bir azalma gözlenmiştir.
Genetik olarak doğrulanmış veya klinik olarak teşhis edilmiş FCS hastalarının dahil edildiği PALISADE çalışması, plozasiranın plasebo grubuna kıyasla daha az ciddi ve ciddi advers olay bildirilen olumlu bir güvenlik profiline sahip olduğunu göstermiştir. Yaygın advers olaylar arasında karın ağrısı, COVID-19, nazofarenjit, baş ağrısı ve mide bulantısı yer aldı.
Arrowhead'in baş tıp bilimcisi Dr. Bruce Given, plozasiranın çeşitli kardiyometabolik bozuklukları tedavi etme potansiyeli konusunda iyimser olduğunu ifade etti. Şirket, sonuçları 25 Haziran 2024'te düzenlenecek Cardiometabolic etkinliğinde tartışmayı ve gelecekteki tıbbi konferanslarda tam verileri sunmayı planlıyor.
Arrowhead'in başkanı ve CEO'su Christopher Anzalone, verilerin potansiyel olarak sınıfının en iyisi olduğunu ve önemli karşılanmamış ihtiyaçları olan birden fazla hastalığa hitap etme kabiliyetine sahip olduğunu vurguladı. Arrowhead bu sonuçları FDA'ya iletmeyi ve FCS için bir Yeni İlaç Başvurusu araştırmayı planlamaktadır.
PALISADE çalışması, şiddetli hipertrigliseridemi (SHTG) ve karışık hiperlipidemide devam eden Faz 3 çalışmalarını içeren plozasiran için daha geniş bir klinik programın parçasıdır. İlaç, ABD FDA'dan Yetim İlaç ve Hızlı İzleme Atamaları ve Avrupa İlaç Ajansı'ndan Yetim İlaç Ataması almıştır.
Arrowhead ayrıca plozasiran için bir erken erişim programı (EAP) oluşturarak, ruhsatlandırma sürecinde ilerlerken FCS ile yaşayan bireylere umut sunuyor.
Bu haber Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. tarafından yapılan bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve bağımsız olarak doğrulanmamıştır. Şirket, inatçı hastalıklardan sorumlu genleri susturmayı amaçlayan RNAi tabanlı terapötikler geliştirmesiyle tanınıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.