CAMBRIDGE, Mass. - Biyofarmasötik şirketi Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), bugün spinal müsküler atrofi (SMA) hastalarında apitegromab'ı değerlendiren Faz 3 SAPPHIRE klinik denemesinden olumlu sonuçlar açıkladı. Çalışma birincil hedefine ulaştı ve apitegromab ile tedavi edilen hastalarda plasebo alanlara kıyasla motor fonksiyonda istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme gösterdi.
2-12 yaş arası hastaları içeren denemede, apitegromab ile tedavi edilen hastalarda Hammersmith Fonksiyonel Motor Ölçeği Genişletilmiş (HFMSE) ile ölçülen motor fonksiyonda %30,4'lük bir iyileşme görülürken, plasebo grubunda bu oran %12,5 oldu. Bu motor fonksiyon faydası 8. haftada gözlemlenmeye başlandı ve 52 hafta boyunca devam etti. Deneme ayrıca 13-21 yaş arası hastaları içeren keşif amaçlı bir grup da içeriyordu ve buradaki sonuçlar apitegromab lehine çıktı.
Apitegromab genel olarak iyi tolere edildi ve güvenlik profili önceki çalışmalarla tutarlıydı. 10 mg/kg ve 20 mg/kg dozları arasında yan etkiler açısından önemli bir fark görülmedi ve tedaviye bağlı ciddi yan etkiler rapor edilmedi. Denemenin ardından, hastaların çoğu ONYX açık etiketli uzatma çalışmasına devam etmeyi tercih etti.
Bu bulgulara dayanarak, Scholar Rock 2025'in ilk çeyreğinde ABD'de Biyolojik Lisans Başvurusu ve Avrupa Birliği'nde pazarlama izni başvurusu yapmayı planlıyor. İlaç, FDA'dan Hızlı Yol, Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık statülerini, EMA'dan ise Öncelikli İlaçlar (PRIME) ve Yetim Tıbbi Ürün statülerini almış durumda.
SAPPHIRE denemesinin tam verileri 2025'in başlarında yapılacak bir tıp konferansında sunulacak olup, ön temel özellikler 11 Ekim 2024'te Prag'da düzenlenecek 29. Dünya Kas Topluluğu Yıllık Kongresi'nde paylaşılacak.
Apitegromab, miyostatin aktivasyonunu inhibe etmek üzere tasarlanmış bir monoklonal antikor olup, SMA hastalarında motor fonksiyonu potansiyel olarak iyileştirmek için kas büyümesini hedefliyor. Henüz kullanım için onaylanmamış olsa da, bu deneme sonuçları apitegromab'ın, ilerleyici kas zayıflığı ve motor nöron kaybı ile karakterize bir hastalık olan SMA için önemli bir tedavi seçeneği olabileceğini gösteriyor.
Bu makale Scholar Rock'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, Scholar Rock ilaç geliştirme programlarında önemli adımlar attı. Biyofarmasötik şirket, Beth Shafer, Ph.D.'yi Baş İş Sorumlusu olarak atadığını duyurdu. Shafer bu rolde şirketin uzun vadeli kurumsal ve iş geliştirme stratejisini yönetecek. Bu stratejik hamle, şirket kardiyometabolik bozukluklar gibi alanlarda tedavi portföyünü ilerletirken gerçekleşti.
Scholar Rock'ın Spinal Müsküler Atrofi (SMA) olan ambulatuar olmayan hastalarla yürüttüğü Faz 2 TOPAZ uzatma çalışması, cesaret verici 48 aylık veriler rapor etti. Bu gelişmelerin ardından BMO Capital Markets, yaklaşan SAPPHIRE denemesi sonuçlarına olan güvenini artırdığını ifade etti. Şirket ayrıca obezite alanındaki apitegromab EMBRAZE çalışmasında da ilerleme kaydetti ve çalışmaya katılımın planlanandan hızlı olması nedeniyle ilk verilerin daha önce beklenen 2025 ortası yerine 2025'in ikinci çeyreğinde açıklanması bekleniyor.
Son kazanç çağrısında Scholar Rock, özellikle apitegromab ve SRK-439'un geliştirilmesinde planladıkları kilometre taşlarına ulaştıklarını vurguladı. TOPAZ denemesinden rapor edilen sürdürülebilir faydalar ve SRK-439 programından gelen umut verici sonuçlarla birlikte bu ilerlemeler, şirketin stratejik portföyüne olan güvenini pekiştirdi. Bunlar, Scholar Rock'ın yeni tedavileri piyasaya sunma çabalarındaki son gelişmelerdir.
InvestingPro Öngörüleri
Scholar Rock'ın (NASDAQ: SRRK) Faz 3 SAPPHIRE klinik denemesinden apitegromab için olumlu sonuçlar açıklamasıyla birlikte, yatırımcılar ek finansal bilgilerle ilgilenebilir. InvestingPro verilerine göre, Scholar Rock'ın piyasa değeri 593,84 milyon $ olup, bu durum şirketin önemli büyüme potansiyeline sahip nispeten küçük bir biyofarmasötik şirket olduğunu gösteriyor.
InvestingPro İpuçları, Scholar Rock'ın bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurduğunu ortaya koyuyor. Bu durum, apitegromab ve diğer aday ilaçların araştırma ve geliştirmesini finanse etmek için kritik öneme sahip olabilir. Bu finansal istikrar, şirketin 2025'te potansiyel düzenleyici başvurulara hazırlanırken özellikle önemlidir.
Ancak, Scholar Rock'ın şu anda kârlı olmadığını belirtmek gerekir. 2024'ün 2. çeyreği itibariyle son on iki ayda 150,76 milyon $ negatif brüt kâr elde etmiştir. Bu durum, geliştirme aşamasındaki biyoteknoloji şirketleri için olağandışı değildir, ancak olumlu SAPPHIRE denemesi sonuçlarının şirketin gelecekteki beklentileri için önemini vurgulamaktadır.
Hisse senedi son altı ayda %48,44'lük bir fiyat düşüşü yaşamıştır. Bu volatilite, özellikle şirketler yakın zamandaki deneme sonuçları gibi kritik kilometre taşlarına yaklaşırken, biyoteknoloji yatırımlarının yüksek riskli, yüksek ödüllü doğasını yansıtabilir.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro Scholar Rock için 9 ek ipucu sunarak şirketin finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha derin bir anlayış sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.