BRISBANE, Kaliforniya - Klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketi olan Annexon, Inc. (NASDAQ: ANNX), nadir bir nörolojik bozukluk olan Guillain-Barré sendromlu (GBS) hastalarda ANX005'in Faz 3 çalışmasının olumlu sonuçlarını açıkladı. Çalışma, plaseboya kıyasla 2,4 kat artışla 8. haftada GBS engellilik ölçeğinde önemli bir iyileşme göstererek birincil son noktasını karşıladı.
Bangladeş ve Filipinler'de 241 deneğin katıldığı çalışmada ANX005'in 30 mg/kg ve 75 mg/kg olmak üzere iki dozaj seviyesi test edilmiştir. 30 mg/kg doz, kompleman aktivitesinin hızlı ve tam olarak baskılandığını göstererek kas gücü, sinir hasarı ve yapay ventilasyon ihtiyacının azalmasında erken ve sürekli iyileşmelere yol açmıştır.
75 mg/kg doz birden fazla fayda gösterirken, birincil sonlanım noktasında istatistiksel anlamlılığa ulaşamamıştır. Yine de, 30 mg/kg doz, plaseboya kıyasla 26. hafta boyunca bağımsız yürüme süresinde 31 günlük bir azalma ve 28 gün daha az yapay ventilasyon ile ilişkilendirilmiştir.
ANX005 ayrıca sinir hasarının bir biyobelirteci olan nörofilament hafif zincirin serum seviyelerinde de azalma sağlamıştır. ANX005'in güvenlik profili genel olarak iyi tolere edilmiş ve advers olayların çoğu hafif ila orta şiddette olmuştur.
GBS, ABD ve Avrupa'da her yıl 22.000'den fazla kişiyi etkilemektedir ve şu anda FDA onaylı bir tedavisi yoktur. ABD sağlık sistemi üzerindeki ekonomik etkisi önemlidir ve maliyetleri yıllık milyarlarca doları bulmaktadır.
Şirket, 25 Haziran 2024'te Periferik Sinir Derneği Yıllık Toplantısı'nda ayrıntılı Faz 3 verilerini sunmayı planlıyor ve 2025'in ilk yarısında bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) sunmayı bekliyor. Gerçek dünya kanıtları karşılaştırılabilirlik verilerinin de 2025'in ilk yarısında sunulması beklenmektedir.
ANX005, FDA'dan Hızlı İzleme ve Yetim İlaç Atamaları ve Avrupa İlaç Ajansı'ndan Yetim İlaç Ataması almıştır. Bu duyuru Annexon tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Yakın tarihli diğer haberlerde, Annexon Biosciences, Wells Fargo'nun şirketin hisseleri üzerindeki görünümünü ayarlamasıyla analistlerin ilgisine konu oldu. Firma, hisse senedi fiyat hedefini 12,00 $'dan 10,00 $'a düşürürken, hisse senedi üzerindeki Overweight notunu korudu. Ayarlama, Annexon yönetiminin 24 haftalık bir son nokta denemesi için son hasta ziyaretinin gerçekleştiği ve yakında bir veritabanı kilidinin beklendiği yönündeki güncellemesini takip ediyor.
Wells Fargo, deneme verilerinin Mayıs sonu ile Haziran başında elde edileceğini ve bunun da Peripheral Nerve Society toplantısında yapılacak bir sunumla aynı zamana denk geleceğini öngörüyor. Analist, denemenin başarı olasılığının %50'den fazla olduğunu belirtiyor ve deneme birincil son noktalarını karşılamasa bile Annexon'un ANX005 tedavisinin onay için hala uygun olabileceğine inanıyor.
Firma ayrıca daha önce Annexon hisseleri üzerindeki Overweight notunu yineleyerek şirketin Guillain-Barre Sendromu tedavisine yönelik ANX005 programına olan güvenini ifade etmişti. Bu son gelişmeler, önümüzdeki deneme verilerinin önemini ve Annexon'un pazardaki geleceği üzerindeki potansiyel etkisini vurgulamaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.