HOUSTON - Klinik aşamada bir ilaç şirketi olan Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) akut miyeloid lösemi (AML) tedavisi için ilaç adayı Annamycin'e Yetim İlaç Ataması verdiğini duyurdu.
Şirket için önemli bir dönüm noktası olan bu atama, daha düşük ruhsatlandırma ücretleri ve onayın ardından Avrupa Birliği'nde 10 yıla kadar potansiyel pazar münhasırlığı gibi avantajlar sağlıyor.
Annamisin, mevcut antrasiklin ilaçlarının yaygın ve ciddi bir yan etkisi olan kardiyotoksisiteyi önlemek için geliştirilmiş, kanser tedavisinde kullanılan bir ilaç sınıfı olan yeni nesil bir antrasiklindir. ABD ve Avrupa'da 82 deneği kapsayan klinik çalışmalarda Annamycin hiçbir kardiyotoksisite belirtisi göstermemiştir. İlaç, Cytarabine ile kombinasyon halinde, bir Avrupa çalışmasında 2. basamak AML deneklerinde %60'lık bir ön bileşik tam yanıt (CRc) oranı da göstermiştir.
Şirketin Yönetim Kurulu Başkanı ve CEO'su Walter Klemp, ticari münhasırlığı 2040 yılına kadar uzatan yeni bir patentin yakın zamanda verilmesine ve umut verici ara klinik verilere atıfta bulunarak ilacın ilerlemesine ilişkin iyimserliğini dile getirdi. Moleculin, yıl sonundan önce AML'de 2. basamak tedavi olarak Annamycin için pivotal bir tescil çalışmasına başlamayı öngörüyor.
EMA tarafından verilen Yetim İlaç Statüsü, AB'de her 10.000 kişiden beşinden daha azını etkileyen nadir, yaşamı tehdit eden veya kronik olarak güçten düşüren hastalıklara yönelik tedaviler için ayrılmıştır. Bu statü, Annamycin'in nükseden veya refrakter AML tedavisi ve yumuşak doku sarkomu (STS) akciğer metastazlarının tedavisi için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden aldığı Hızlı İzleme Statüsü ve Yetim İlaç Atamasına ek olarak gelmektedir.
Moleculin Biotech, AML ve STS akciğer metastazları için Annamycin'in yanı sıra beyin tümörleri, pankreas kanseri ve kutanöz T-hücreli lenfomayı hedefleyen diğer ilaç adayları da dahil olmak üzere tedavisi zor tümörler ve virüsler için tedaviler geliştirmeye odaklanmıştır. Bahsedilen geçici ve ön veriler değişebilir ve şirket klinik ve ruhsatlandırma stratejilerini ilerletme konusundaki kararlılığını sürdürmektedir.
Burada bildirilen bilgiler Moleculin Biotech, Inc. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX) Annamycin için yakın zamanda aldığı Yetim İlaç Atamasıyla dikkatleri üzerine çekerken, yatırımcılar şirketin mali sağlığını ve hisse senedi performansını yakından takip ediyor. InvestingPro verileri, firmanın mevcut piyasa durumunun ayrıntılı bir resmini çiziyor. Piyasa değeri sadece 9,53 milyon dolar olan Moleculin Biotech, küçük sermayeli bir şirket olarak kabul ediliyor; bu da genellikle yüksek büyüme potansiyeline sahip olabileceği ancak aynı zamanda daha yüksek risk taşıdığı anlamına geliyor. Ayrıca, 2023'ün 4. çeyreğinde sona eren son on iki ay itibariyle hisse senedinin fiyat-defter oranı 0,37'dir ve bu da hisse senedinin defter değerine kıyasla değerinin altında olabileceğini göstermektedir.
Bununla birlikte, şirketin finansalları önemli zorluklar göstermektedir. En son ölçümler, aynı dönem için düzeltilmiş 29,63 milyon $ zararda bir faaliyet geliri ortaya koyuyor ve bu da InvestingPro'nun Moleculin Biotech'in hızla nakit tükettiği yönündeki ipucuyla uyumlu. Ayrıca, hisse senedi, 1 haftalık fiyat toplam getirisi -%10,27 ve yılbaşından bugüne fiyat toplam getirisi -%66,76 gibi şaşırtıcı bir oran da dahil olmak üzere çeşitli zaman dilimlerinde keskin bir düşüş yaşadı. Bu dalgalanma, hisse senedi fiyat hareketlerinin oldukça değişken olduğunu belirten başka bir InvestingPro İpucu tarafından vurgulanmaktadır.
Daha kapsamlı bir analiz isteyen yatırımcılar için InvestingPro, bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulunduran Moleculin'in nakit pozisyonu ve hisse senedinin şu anda aşırı satım bölgesinde olduğunu gösteren RSI göstergesi hakkında ipuçları da dahil olmak üzere ek bilgiler sunuyor. Yatırımcılar bu bilgilere ve daha fazlasına erişmek için InvestingPro'nun MBRX'e özel sayfasını ziyaret edebilirler. Daha derine inmeye hazır olanlar ise INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirimden faydalanabilir. Toplam 14 InvestingPro İpucu ile yatırımcılar Moleculin Biotech'in ilaç sektöründeki geleceği hakkında daha bilinçli kararlar verebilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.