CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx İlaç A.Ş. (NASDAQ: AMLX), nadir ve ilerleyici bir hastalık olan Wolfram sendromlu yetişkinlerde AMX0035'in Faz 2 HELIOS denemesinden olumlu üst düzey sonuçlar açıkladı. Deneme, 24 haftalık tedavi süresince pankreas fonksiyonunda, hastalığın ilerlemesinin önemli bir ölçüsü olan, bir iyileşme gösterdi.
HELIOS denemesi, ABD'de yaklaşık 3.000 kişiyi etkileyen ve diyabet, optik sinir atrofisi ve nörodejenerasyon ile karakterize edilen bir durum olan Wolfram sendromlu 12 yetişkini değerlendirdi. Birincil etkinlik sonlanım noktası olan C-peptid yanıtı, 24 hafta sonra başlangıç değerine göre bir artış göstererek, hastalığın ilerlemesi nedeniyle tipik olarak beklenen düşüşün aksine pankreas fonksiyonunda bir iyileşme olduğunu gösterdi.
Glisemik kontrol ve görme dahil olmak üzere ikincil sonlanım noktaları da iyileşme veya stabilizasyon gösterdi. Hem hasta hem de hekim tarafından bildirilen global değişim izlenimleri, tüm katılımcılarda hastalığın stabilizasyonunu veya iyileşmesini gösterdi.
36. ve 48. hafta değerlendirmelerini tamamlayan katılımcılardan elde edilen uzun vadeli veriler, zaman içinde sürdürülen iyileşmeleri ortaya koydu. Denemenin güvenlik profili önceki verilerle tutarlıydı; AMX0035 iyi tolere edildi ve çoğu advers olay hafif veya orta şiddetteydi.
Bu sonuçlara dayanarak, Amylyx FDA ile bir Faz 3 programını görüşmeyi planlıyor ve 2025 yılında bir güncelleme sağlayacak. Şirkete, FDA ve Avrupa Komisyonu tarafından Wolfram sendromu tedavisinde AMX0035 için Yetim İlaç Statüsü verildi.
HELIOS'tan elde edilen üst düzey veriler bugün saat 13:30 ET'de canlı bir webcast sırasında sunulacak. Bu duyuru bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer son haberlerde, Amylyx İlaç, Wolfram sendromu tedavisi için AMX0035'i değerlendiren Faz 2 HELIOS denemesinden olumlu sonuçlar açıkladı ve katılımcılar arasında pankreas fonksiyonu ve diğer sağlık göstergelerinde iyileşmeler gösterdi. Şirket ayrıca 2024 yılı ikinci çeyrek finansal sonuçlarını açıkladı ve 72,7 milyon $ net zarar ve 2026 yılına kadar operasyonları sürdürmesi beklenen 309,8 milyon $'lık önemli bir nakit pozisyonu bildirdi. Amylyx ayrıca, FDA'dan çığır açan tedavi statüsü alan hiperinsülinemik hipoglisemi tedavisi Avexitide'nin satın alınmasıyla portföyünde önemli adımlar attı. Şirket, önümüzdeki yıl Avexitide için Faz 3 geliştirmesini başlatmayı planlıyor.
Ayrıca Amylyx, Alzheimer hastalığı, aksonal dejenerasyon ve çeşitli diğer durumlar için tedaviler dahil olmak üzere diğer önemli programlar hakkında güncellemeler sağladı. Şirket, potansiyel ilaç hattı eklemelerine açık kalırken mevcut varlıklara odaklanmayı sürdürüyor. Bu son gelişmeler, Amylyx İlaç'taki devam eden çabalar ve ilerleme hakkında bir fikir veriyor.
Şirket liderleri, 2024 yılı ikinci çeyrek kazanç görüşmesinde bu finansal sonuçları ve klinik programlarındaki güncellemeleri tartıştı. Şirketin güçlü nakit pozisyonu ve Avexitide'nin satın alınması, önümüzdeki yıl Avexitide için Faz 3 geliştirmesinin beklenen başlangıcı ile birlikte vurgulandı. Bunlar Amylyx İlaç'tan son öne çıkan gelişmelerdir.
InvestingPro Öngörüleri
Amylyx İlaç'ın Wolfram sendromunda AMX0035 için olumlu deneme sonuçları, şirket için kritik bir zamanda geliyor. InvestingPro verilerine göre, Amylyx 2023 yılının ikinci çeyreği itibariyle son on iki ayda 298,76 milyon $'a ulaşarak %55,71'lik etkileyici bir gelir büyümesi gösterdi. Bu büyüme yörüngesi, şirketin AMX0035 gibi umut verici tedavilerin devam eden gelişimiyle iyi bir şekilde uyumlu.
Ancak, Amylyx'in şu anda aynı dönem için -177,76 milyon $ düzeltilmiş faaliyet geliri ile zarar ettiğini belirtmek önemlidir. Bu, özellikle Wolfram sendromu gibi nadir hastalıklara odaklanan biyofarmasötik şirketler için araştırma ve geliştirmeye ağır yatırım yapanlar için alışılmadık bir durum değildir.
Bir InvestingPro İpucu, Amylyx'in hisse senedi fiyatının geçen yıl boyunca piyasanın oldukça altında performans gösterdiğini, bir yıllık fiyat toplam getirisinin -%77,19 olduğunu gösteriyor. Bu, piyasanın AMX0035 ve diğer ilaç hattı ürünlerinin potansiyelini henüz tam olarak fiyatlandırmadığını gösterebilir. Başka bir InvestingPro İpucu, analistlerin kazanç beklentilerini yukarı yönlü revize ettiğini belirtiyor, bu da HELIOS çalışmasından elde edilen olumlu deneme sonuçlarının ardından şirketin beklentilerine yönelik artan güveni yansıtabilir.
Daha derin bir analiz ile ilgilenen yatırımcılar için, InvestingPro, Amylyx İlaç için 12 ek ipucu sunarak şirketin finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha kapsamlı bir görünüm sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.