CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) bugün Faz 2 HELIOS klinik çalışmasından elde edilen ara verilerin, ilacı AMX0035'in nadir bir genetik bozukluk olan Wolfram sendromlu yetişkinlerde potansiyel faydalar gösterdiğini ortaya koyduğunu duyurdu.
Çalışmada 24 haftalık tedaviyi tamamlayan sekiz katılımcı yer aldı ve sonuçlar pankreas fonksiyonu ve glisemik kontrolde iyileşmelerin yanı sıra görmede de bazı iyileşmeler olduğunu gösterdi.
Çalışmanın birincil etkinlik son noktası, pankreatik beta hücre fonksiyonu ve glisemik kontrolün bir belirteci olan C-peptid seviyelerindeki değişikliklere odaklanmıştır. Ara analiz, 5 Mart 2024 tarihli verilere dayanarak, katılımcıların ortalama olarak toplam C-peptid yanıtında bir artış yaşadıklarını ve sekiz katılımcıdan yedisinin, hastalığın ilerlemesine bağlı olarak tipik olarak artan pik C-peptid yanıtına kadar geçen sürede bir azalma gösterdiğini ortaya koymuştur.
Ayrıca, katılımcıların çoğunluğu Hemoglobin A1C (HbA1c) ve hedef glikoz aralığında kalma süresindeki iyileşmelerin de gösterdiği gibi kan şekeri seviyelerinin daha iyi kontrol edildiğini bildirmiştir. Özellikle, bir katılımcının görme yetisi yasal olarak körden yasal olarak görebilene dönüşmüştür.
Sekiz katılımcının tümü, hem Hasta Tarafından Bildirilen Global Değişim İzlenimi (PGIC) hem de Klinisyen Tarafından Bildirilen Global Değişim İzlenimi (CGIC) ölçeklerine göre hastalıkta iyileşme veya stabilizasyon göstererek önceden belirlenmiş yanıt kriterlerini karşılamıştır. İlaç genel olarak iyi tolere edilmiş ve en yaygın advers olay diyare olmuştur.
HELIOS çalışmasının Baş Araştırmacısı Dr. Fumihiko Urano, zaman içinde tipik olarak kötüleşen sonuçlar göz önüne alındığında, bu bulguların Wolfram sendromu topluluğu için önemini vurguladı. Ara sonuçlar, hastalık modifiye edici tedavilere duyulan acil ihtiyacın karşılanması açısından cesaret verici olarak görülmektedir.
AMX0035, Wolfram sendromunda hücre ölümü ve nörodejenerasyonda rol oynadığına inanılan endoplazmik retikulum (ER) stresini ve mitokondriyal disfonksiyonu hedeflemektedir. HELIOS denemesi, güçlü preklinik verilerin ardından Wolfram sendromu topluluğu ile yapılan işbirliğinin bir parçasıdır.
Amylyx, Wolfram sendromunda AMX0035 için geliştirme yolunu tartışmak üzere düzenleyici makamlarla iletişime geçmeyi planlıyor. Bu yılın ikinci yarısında, 24. Haftadaki 12 katılımcının tamamı için üst düzey veriler bekleniyor.
Şirket ara dönem verilerini bugün Doğu Saatiyle 13:30'da bir web yayınında sunacak. Bu haber bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) tarafından bildirilen son klinik gelişmeler ışığında, şirketin finansal ölçümleri, pazar potansiyelini değerlendiren yatırımcılar için daha geniş bir bağlam sağlıyor. Amylyx'in mevcut düzeltilmiş piyasa değeri 180,98 milyon dolar olup, devam eden klinik deneyleri ve araştırma gelişmelerinin ardından piyasanın şirkete verdiği değeri yansıtmaktadır.
Amylyx, 2023'ün 4. çeyreği itibariyle son on iki ayda %1612,94'lük etkileyici bir gelir artış oranıyla finansal performansında önemli bir artış göstermiştir. Bu büyüme, 2023'ün 4. çeyreğindeki %395,54'lük üç aylık gelir artışıyla daha da vurgulanmaktadır. Şirketin gelirini büyük ölçüde artırma kabiliyeti, özellikle son klinik deney başarıları bağlamında potansiyel yatırımcılar için olumlu bir göstergedir.
Amylyx'in finansal sağlığı, aynı dönem için %59,66'lık güçlü brüt kar marjı ile vurgulanmaktadır, bu da şirketin sadece gelirini artırmakla kalmayıp aynı zamanda faaliyetlerinde karlılığı da sürdürdüğünü göstermektedir. Bu, araştırma ve geliştirmeye yatırım yapmaya devam eden Amylyx'in iş modelinin uzun vadeli sürdürülebilirliğini düşünen yatırımcılar için çok önemli bir faktördür.
InvestingPro İpuçları, şu anda 3,72 olan F/K oranına ve 4,44 ile biraz daha yüksek olan 2023'ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki ay için düzeltilmiş F/K oranına daha yakından bakmayı içerir. Bu değerleme ölçütü, özellikle şirketin kazançlarını hisse fiyatına göre ölçmeye çalışan yatırımcılar için önemli olabilir. Daha fazla analitik bilgi edinmek isteyenler için InvestingPro daha fazla ipucu sunuyor ve abonelere toplamda [ek ipucu sayısı girin] ipucu sunuyor.
Amylyx'in mali durumunu ve gelecek beklentilerini daha detaylı incelemek isteyen okuyucular, kapsamlı yatırım araçları ve verilerine erişebilecekleri InvestingPro'da InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanabilirler.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.