CAMBRIDGE, Mass. - RNAi terapötikleri alanında lider olan Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), kardiyomiyopatili ATTR amiloidozunun (ATTR-CM) tedavisi için vutrisiran ilacına yönelik ek Yeni İlaç Başvurusunu (sNDA) ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) sunduğunu açıkladı. Şirket bugün yaptığı açıklamada, hızlandırılmış FDA inceleme süreci için Öncelikli İnceleme Kuponu kullandığını bildirdi.
sNDA başvurusu, HELIOS-B Evre 3 çalışmasının olumlu sonuçlarına dayanmaktadır. Çalışma, vutrisiran'ın ATTR-CM hastalarında tüm nedenlere bağlı ölüm oranını ve kardiyovasküler olayları azalttığını göstermiştir. Ayrıca, bu hastalarda fonksiyonel kapasite ve yaşam kalitesinde iyileşmeler gözlenmiştir. Vutrisiran'ın güvenlik profili önceki bulgularla tutarlı olup, advers olay oranları plaseboyla karşılaştırılabilir düzeydedir.
ATTR amiloidozu, vücutta yanlış katlanmış transthyretin proteinlerinin birikmesiyle karakterize edilen ve sinir, kalp ve gastrointestinal sistem hasarına yol açan ölümcül bir hastalıktır. Halihazırda kalıtsal transthyretin aracılı amiloidozlu yetişkinlerde polinöropati tedavisi için onaylanmış olan vutrisiran, şimdi hem kalıtsal hem de yabanıl tip hastalık formlarını içeren daha geniş ATTR-CM endikasyonu için onay talep etmektedir.
Alnylam, bugün New York City'de bir TTR Yatırımcı Günü etkinliği düzenlemektedir. Etkinlikte şirket yönetimi, vutrisiran'ın ATTR-CM tedavisindeki potansiyel pazar liderliğini tartışacaktır. Etkinlik, Alnylam'ın web sitesinden canlı yayınlanacak ve sonrasında kaydı sunulacaktır.
HELIOS-B çalışması, ATTR-CM'li 655 yetişkin hastayı içeren küresel, çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmaydı. Katılımcılara 36 aya kadar her üç ayda bir vutrisiran veya plasebo verildi ve ardından açık etiketli bir uzatma dönemi uygulandı.
2002 yılında kurulan Alnylam, 2006 yılında Fizyoloji veya Tıp alanında Nobel Ödülü'ne layık görülen RNAi terapötik geliştirme teknolojisinin öncüsü olmuştur. Şirket, birden fazla geç aşama geliştirme adayı dahil olmak üzere, deneysel ilaçlardan oluşan geniş bir portföy üzerinde çalışmaya devam etmektedir.
Bu makaledeki bilgiler Alnylam Pharmaceuticals'ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, Alnylam Pharmaceuticals, ATTR-CM tedavisi için olumlu Evre 3 HELIOS-B denemesi verilerinin ardından önemli ilerleme kaydetmiştir. Şirketin 2. çeyrek kazanç raporu, hem gelir hem de kâr açısından beklentileri aşmıştır. Bu başarı, ağırlıklı olarak TTR franchise'ının büyümesi ve Regeneron ile yapılan bir lisans anlaşmasından elde edilen kilometre taşı ödemesine bağlanmaktadır. Sonuç olarak Alnylam, 2024 gelir tahminini güncellemiş ve ürün gelirlerinin 1,575 milyar dolar ile 1,65 milyar dolar arasında olmasını beklemektedir.
Goldman Sachs, TD Cowen, BofA Securities, Piper Sandler ve Canaccord Genuity'den analistler, Alnylam hakkındaki olumlu değerlendirmelerini sürdürmüşlerdir. Şirket, 2024'ün ikinci yarısında ABD'de ek Yeni İlaç Başvurusunda bulunmayı planlamakta olup, düzenleyici onaylar beklenirken 2025 ortasında piyasaya sürülmesi öngörülmektedir.
Alnylam, araştırmalarından elde ettiği yeni bulguları açıklamıştır. Bunlar arasında, vutrisiran ilacının uygulanmasından sonra ekokardiyografi ile ölçülen kardiyak yapı ve fonksiyonda iyileşmeler yer almaktadır. Ayrıca, uygulamadan sonra altı ay gibi kısa bir sürede NT-proBNP ve troponin I seviyelerinde erken olumlu değişiklikler rapor edilmiştir.
BridgeBio Pharma, Alnylam ile işbirliği içinde, tekrarlayan tüm nedenlere bağlı ölüm ve kardiyovasküler ilişkili hastaneye yatış olaylarına ilişkin yeni bir post hoc analizi sunmuştur. Son olarak Alnylam, şu anda Vyndamax reçete eden tahmini 5.000 kardiyoloğu hedeflemek için satış ekibini önemli ölçüde genişletmeyi planlamaktadır. Bu son gelişmeler, Alnylam'ın ATTR-CM tedavisinde karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları giderme konusundaki kararlılığını vurgulamaktadır.
InvestingPro Öngörüleri
Alnylam Pharmaceuticals'ın vutrisiran için yaptığı son sNDA başvurusu, şirketin güçlü finansal performansı ve pazar konumuyla uyumludur. InvestingPro verilerine göre, Alnylam'ın gelir artışı etkileyici olmuş, 2024'ün 2. çeyreğinde üç aylık gelirde %107'lik bir artış kaydedilmiştir. Bu büyüme trendi, şirketin yeni ilaç onayları ve pazar genişlemeleri konusundaki agresif yaklaşımını desteklemektedir.
Şirketin 2024'ün 2. çeyreğinde sona eren son on iki aydaki %87'lik brüt kâr marjı, araştırma ve geliştirme çabalarını sürdürmek için kritik öneme sahip olan operasyonel verimliliğini vurgulamaktadır. Bu, Alnylam'ın etkileyici brüt kâr marjlarına dikkat çeken bir InvestingPro İpucu ile uyumludur.
Son on iki ayda kârlı olmamasına rağmen, Alnylam'ın 34,82 milyar dolarlık piyasa değeri, yatırımcıların şirketin uzun vadeli potansiyeline olan güvenini yansıtmaktadır. Bu durum, 10 analistin önümüzdeki dönem için kazanç tahminlerini yukarı yönlü revize ettiğini belirten başka bir InvestingPro İpucu ile desteklenmektedir ve şirketin gelecekteki performansı hakkında iyimserliği göstermektedir.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro, Alnylam Pharmaceuticals hakkında 13 ek ipucu sunmakta ve şirketin finansal sağlığı ve pazar konumu hakkında daha derin bir anlayış sağlamaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.