CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) bugün kardiyomiyopatili ATTR amiloidozu için bir araştırma terapötiği olan vutrisiran için HELIOS-B Faz 3 çalışmasının başarılı sonuçlarını açıkladı. Çalışma, hastalarda mortalite ve tekrarlayan kardiyovasküler olaylarda önemli bir azalma göstererek birincil son noktasını karşıladı.
Toplam 654 katılımcının yer aldığı çalışmada, genel popülasyonda tüm nedenlere bağlı mortalite ve tekrarlayan kardiyovasküler olayların bileşiminde %28'lik, monoterapi grubunda ise %33'lük bir azalma görülmüştür. Ayrıca, tüm nedenlere bağlı mortalitede genel popülasyonda %36'lık bir azalma gözlenirken, monoterapi grubunda 42. Aya kadar %35'lik benzer bir azalma gözlenmiştir.
İkincil sonlanım noktaları da 6 dakika yürüme testi, Kansas City Kardiyomiyopati Anketi ve New York Kalp Derneği Sınıfı gibi hastalık ilerlemesinin temel ölçütlerinde iyileşmelerle umut verici sonuçlar göstermiştir. Bu bulgular hastaların sağkalım, fonksiyon ve yaşam kalitesi açısından potansiyel faydalar sağladığını göstermektedir.
Alnylam'ın Tıbbi Direktörü Pushkal Garg, M.D., verilerle ilgili iyimserliğini dile getirerek, şirketin vutrisiranı küresel olarak hastalara sunmak için ruhsatlandırma onayı başvurusunda bulunma niyetini belirtti. Vutrisiranın güvenlik profili önceki çalışmalarla tutarlıydı ve plaseboya kıyasla advers olaylarda önemli bir artış göstermedi.
Şirket, HELIOS-B çalışmasının ayrıntılı sonuçlarını Avrupa Kardiyoloji Derneği'ne sunmayı ve bu yıl içinde Öncelikli İnceleme Kuponu kullanarak ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne ek bir Yeni İlaç Başvurusu yapmayı planlamaktadır.
ATTR amiloidozu, vücutta biriken yanlış katlanmış transtiretin proteinlerinin neden olduğu ölümcül bir durumdur. Hastalığın altında yatan nedeni hedef almak üzere tasarlanan Vutrisiran, yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı amiloidoz polinöropatisi için 15'ten fazla ülkede halihazırda onaylanmıştır.
Bu bulgular bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) ATTR amiloidozuna yönelik tedavilerin geliştirilmesinde adımlar atarken, şirketin finansal sağlığı ve piyasa performansı yatırımcılar için ek bir bağlam sağlıyor. InvestingPro verilerine göre Alnylam, biyofarmasötik sektöründeki önemli varlığını yansıtan 20,96 milyar USD'lik bir piyasa değerine sahip. Son on iki ayda kârlı olmamasına rağmen, şirket aynı dönemde %75,2'lik güçlü bir gelir artışı göstererek gelecekteki kârlılık potansiyelini vurgulamıştır.
Yatırımcılar ayrıca, Alnylam'ın satışlarına kıyasla satılan malların maliyetini kontrol etmede etkili olduğunu gösteren %83,95'lik sağlam brüt kar marjına da dikkat edebilirler. Bu, şirketin operasyonel verimliliğini değerlendirmek için önemli bir ölçüttür. Ayrıca, InvestingPro Tips'e göre şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da devam eden araştırma ve geliştirme çalışmalarını destekleyebilecek güçlü bir likidite pozisyonuna işaret ediyor.
Analistler Alnylam'ın bu yıl kârlı olmasını beklemezken, şirketin hisseleri son beş yılda güçlü bir getiri sağladı ve bu da uzun vadeli yatırımcılara cazip gelebilir. Buna ek olarak, Alnylam orta düzeyde bir borçla çalışmaktadır, bu da şirketin finansal kaldıracı ve finansal yükümlülüklerini yönetme kabiliyeti konusunda bir miktar rahatlık sağlayabilir.
Daha derinlemesine analiz isteyen yatırımcılar için, Alnylam'ın performansına ve görünümüne ışık tutabilecek ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bunları daha fazla keşfetmek için InvestingPro 'yu ziyaret edin ve InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı düşünün.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.