SOUTH SAN FRANCISCO - Klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi Akero Therapeutics, Inc. (NASDAQ:AKRO), metabolik disfonksiyon ile ilişkili steatohepatit (MASH) olarak bilinen ciddi bir karaciğer hastalığının tedavisinde efruxifermin'in (EFX) etkinliğini değerlendiren Faz 2b HARMONY çalışmasından önemli klinik sonuçlar açıkladı. Bulgular, 15-19 Kasım 2024 tarihlerinde düzenlenen 75. Yıllık Amerikan Karaciğer Hastalıkları Çalışma Birliği (AASLD) Karaciğer Toplantısı'nda sunuldu.
Çalışma, 96 haftalık EFX tedavisinden sonra katılımcıların %40'ından fazlasının MASH ilerlemesinin önemli bir göstergesi olan karaciğer fibrozisinde gerileme gösterdiğini ortaya koydu. Bu, karaciğer histopatolojisinde iyileşmeleri, FibroScan® ile ölçülen karaciğer sertliğinde azalmayı ve serum fibroz belirteçlerinde düşüşü içermektedir. Buna karşılık, plasebo grubunda benzer iyileşmeler gözlenmedi.
Ayrıca, 50mg EFX ile tedavi edilenlerin %30'u, fibrozun minimal seviyelere gerilemesi, steatohepatitin çözülmesi ve karaciğer yağ içeriğinin normalleşmesi dahil olmak üzere MASH ile ilişkili hastalığın neredeyse tamamen geri dönüşünü sağladı. Buna karşılık, tüm plasebo katılımcıları ilerleyici MASH açısından yüksek veya belirsiz risk göstermeye devam etti.
Veriler ayrıca, EFX tedavisinin karaciğerin perisinüzoidal ve periportal bölgelerindeki fibrozda istatistiksel olarak anlamlı azalmalara yol açtığını, bunun da yapay zeka tabanlı dijital patoloji ile doğrulandığını vurguladı.
Akero'nun klinik geliştirme direktörü Kitty Yale, çeşitli karaciğer sağlığı belirteçlerinde tutarlı iyileşmeler ve histopatoloji değerlendirmelerinin yapay zeka tabanlı dijital patoloji ile doğrulanmasını göz önünde bulundurarak, EFX'in MASH için farklılaştırılmış bir terapi potansiyeli konusunda iyimserliğini dile getirdi.
HARMONY çalışmasının sonuçları, EFX'in olumlu fayda-risk profilini doğrulamayı ve MASH tedavisi için pazarlama başvurularını desteklemeyi amaçlayan devam eden Faz 3 SYNCHRONY programı için zemin hazırladı.
Bilgi kaynağını sağlayan Akero Therapeutics'in basın açıklaması, EFX'in pre-sirotik MASH hastalarında klinik aktivitesini ve güvenliğini vurguladı. Ancak, klinik çalışmalardan elde edilen olumlu sonuçların gelecekteki veya devam eden çalışma sonuçlarını mutlaka öngörmeyebileceği belirtilmelidir.
Diğer güncel haberlerde, Akero Therapeutics, kompanse sirozu olan MASH hastaları için tasarlanmış SYNCHRONY Outcomes adlı Faz 3 denemesinde önemli ilerleme kaydetti. Bu gelişme, H.C. Wainwright'ın şirket için Al derecelendirmesini korumasına yol açtı. Deneme, fibrozis evre 4 (F4) hastalarında efruxifermin'in (EFX) etkinliğini değerlendiriyor ve yaklaşık 1.150 hasta kaydetmeyi planlıyor.
İlk hastaya doz verilmesi, Akero için önemli bir adım olup şirketin şu anda EFX'in üç Faz 3 denemesinin tümünü yürütmekte olduğunu gösteriyor. Denemenin ilk kohortu, 96 haftalık tedavi süresinden sonra MASH'ın kötüleşmesi olmaksızın fibrozis gerilemesini değerlendirecek. Bu evreyi takiben, deneme hastaları izlemeye devam ederek mortalite ve karaciğer ile ilgili klinik olaylarla ilgili birincil sonuçları değerlendirecek.
Bu gelişmelere ek olarak, yatırımcılar 2025'in ilk çeyreğinde beklenen devam eden Faz 2b SYMMETRY çalışmasının 96. Hafta verilerinin açıklanmasını heyecanla bekliyor. Bu veriler, EFX'in F4 MASH hastaları üzerindeki uzun vadeli etkileri hakkında bilgi sağlayacak ve Akero ve EFX tedavisi için kritik bir yakın vadeli kilometre taşı olarak kabul ediliyor.
InvestingPro Öngörüleri
Akero Therapeutics'in MASH tedavisinde efruxifermin (EFX) için umut verici klinik sonuçları, şirketin son finansal performansına yansımaktadır. InvestingPro verilerine göre, Akero geçen yıl %103,14'lük dikkat çekici bir fiyat toplam getirisi elde etti, bu da yatırımcıların şirketin potansiyeline olan güçlü güvenini gösteriyor.
Olumlu klinik sonuçlara rağmen, Akero'nun hala geliştirme aşamasında olduğunu ve henüz kârlı olmadığını belirtmek önemlidir. Bir InvestingPro İpucu, analistlerin şirketin bu yıl kârlı olmasını beklemediklerini ortaya koyuyor. Bu, genellikle gelir elde etmeden önce araştırma ve geliştirmeye önemli yatırım gerektiren klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketlerinin doğasıyla tutarlıdır.
Bununla birlikte, Akero'nun finansal durumu istikrarlı görünüyor. Başka bir InvestingPro İpucu, şirketin bilançosunda borcundan daha fazla nakit bulundurduğunu vurguluyor, bu da devam eden klinik denemeleri ve potansiyel ticarileştirme çabalarını finanse etmek için çok önemlidir. Ayrıca, Akero'nun likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor, bu da klinik süreçlerinde ilerlerken finansal esneklik sağlıyor.
Piyasa, Akero'nun piyasa değerinin 1,93 milyar $ olmasıyla gelecekteki potansiyeli fiyatlandırıyor gibi görünüyor. Bu değerleme, yatırımcıların MASH tedavi pazarında EFX'in beklentileri hakkındaki iyimserliğini yansıtıyor.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro, Akero Therapeutics'in finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha derin bilgiler sunan 12 ek ipucu sunuyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.