REDWOOD CITY, Kaliforniya - Klinik aşamada bir gen terapisi şirketi olan Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ:ADVM) bugün Dr. Rabia Gürses Özden'in yeni Baş Tıbbi Sorumlusu olarak atandığını ve Dr. Szilárd Kiss'in Yönetim Kuruluna eklendiğini duyurdu. Oftalmoloji alanında ilaç geliştirme konusunda yirmi yılı aşkın bir deneyime sahip olan Dr. Özden'in daha önce Yönetim Kurulu'nda sahip olduğu koltuk artık ünlü bir retina uzmanı olan Dr. Kiss tarafından doldurulacak.
Şirket şu anda gen terapisi adayı Ixo-vec'i yaşlılığa bağlı makula dejenerasyonunun (yaş tip YBMD) tedavisi için LUNA deneyi yoluyla ilerletmektedir.
Adverum Başkanı ve CEO'su Dr. Laurent Fischer, Dr. Özden ve Kiss'in uzmanlığının, tek uygulamalı bir tedavi olarak değerlendirilen Ixo-vec'in geliştirilmesinde etkili olacağına inandığını ifade etti.
Dr. Özden'in önceki görevleri arasında Ocular Therapeutix'in Baş Tıbbi Sorumlusu ve Akouos ve Nightstar Therapeutics'te liderlik pozisyonları bulunmaktadır. Deneyimi, oküler hastalıklar için AAV gen tedavilerine odaklanarak klinik geliştirme, operasyonlar ve farmakovijilansı kapsamaktadır.
Yönetim Kuruluna katılacak olan Dr. Kiss, Bob ve Dolores Hope - Robert M. Ellsworth, M.D. Seçkin Oftalmoloji Profesörü ve Weill Cornell Tıp Fakültesinde Genetik Tıp alanında Oftalmoloji Profesörüdür. Oküler gen tedavisi alanında 20 yılı aşkın bir geçmişe sahiptir ve çok sayıda klinik çalışma ve araştırma yayınında yer almıştır.
Bu atamalar, Ixo-vec'i yaş tip YBMD hastalarının görme yetisini korumak için ömür boyu sürecek potansiyel bir çözüm olarak konumlandırmaya çalışan Adverum için kritik bir zamanda gerçekleşti. Şirket, ihtiyaç duyulan enjeksiyon sayısını azaltabilecek bir gen terapisi sağlayarak, ıslak YBMD tedavisi için şu anda gerekli olan sık göz enjeksiyonlarının yükünü ele almayı amaçlamaktadır.
Liderlikteki bu değişim, Adverum'un oküler hastalıklar için tedavi geliştirmede tescilli intravitreal (IVT) platformundan yararlanma stratejisinin bir parçasıdır. Adverum'un hedefi, gen terapisini yeni bir bakım standardı haline getirerek, çok yaygın oküler hastalıkları olan hastalarda görmeyi geri kazandırmayı ve körlüğü önlemeyi amaçlamaktadır.
Bu makaledeki bilgiler Adverum Biotechnologies'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Adverum Biotechnologies, RBC Capital Markets'in şirketin hisse fiyat hedefini 3,00 dolardan 2,00 dolara düşürme kararının ardından gündeme oturdu. Bu ayarlama, Adverum'un dördüncü çeyrek ve 2023 tam yıl mali raporuna yanıt olarak yapıldı.
Özellikle, Adverum'un LUNA çalışmasının 6 aylık sonuçlarının tamamını 2024 ortasına kadar açıklaması bekleniyor ve 2025'in ilk yarısında bir Faz III denemesinin başlatılması planlanıyor. RBC Capital'in analizi, dozların düşürülmesi ve steroid maruziyetinin artırılmasıyla tedavi sonuçlarında potansiyel iyileşmeler elde edilebileceğini göstermektedir.
Ancak bu gelişmelere rağmen RBC Capital, Adverum'un geçmişteki klinik zorlukları nedeniyle temkinli bir duruş sergilemektedir. Şirket, diyabetik makula ödemi (DMÖ) olan hastalarda beş önemli enflamasyon ve hipotoni vakası yaşamış ve daha önceki denemelerde geç enflamasyon gözlenmiştir.
Revize edilen fiyat hedefi, son finansal sonuçları ve kamu sermayesine özel yatırım (PIPE) işleminin sonucunu yansıtmaktadır. RBC Capital, Adverum'un klinik gelişmeleriyle ilgili riskleri hafifletmek için daha fazla kanıt bekleyerek durumu yakından izlemeye devam etmektedir.
Adverum Biotechnologies ile ilgili son gelişmeler bunlardır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.