SAN DIEGO - Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD), Health Canada'nın DAYBUE™ (trofinetide) adlı ilacı iki yaş ve üzeri yetişkinlerde ve çocuklarda Rett sendromu tedavisi için onayladığını bugün duyurdu. Bu, Kanada'da Rett sendromu için onaylanan ilk tedavi olma özelliğini taşıyor. Rett sendromu, çoğunlukla kız çocuklarını etkileyen nadir görülen bir nörogelişimsel bozukluktur.
Rett sendromu, yaşamın ilk iki yılında normal gelişim dönemini takiben ortaya çıkan ciddi bozukluklarla karakterizedir. Belirtiler arasında iletişim zorlukları, motor becerilerin kaybı ve tekrarlayan el hareketleri bulunmaktadır. Bu bozukluk, Kanada genelinde tahmini 600 ila 900 kişiyi etkilemektedir.
DAYBUE'nun onayı, Health Canada'nın Öncelikli İnceleme süreci kapsamında hızlandırıldı. Bu, Rett sendromu için spesifik bir tedaviye olan acil ihtiyacı yansıtmaktadır. Şimdiye kadar bu hastalık sadece semptomatik olarak yönetilmekteydi. Onay, Faz 3 LAVENDER™ çalışmasının sonuçlarına dayanmaktadır. Bu çalışma, 12 haftalık bir süre boyunca plaseboya kıyasla davranış ve klinik global izlenimlerde önemli iyileşmeler göstermiştir.
Acadia Pharmaceuticals'in CEO'su Catherine Owen Adams, şirketin DAYBUE'yu Kanadalı hastalara mümkün olan en kısa sürede ulaştırma konusundaki kararlılığını ifade etti. İlacın onaylanması, Rett sendromu topluluğu için önemli bir ilerleme olup, semptomatik bakımın ötesinde yeni bir tedavi seçeneği sunmaktadır.
Pediatrik Nörolog Dr. Anita Datta gibi sağlık profesyonelleri, Rett sendromunun değişken prezentasyonunu ve DAYBUE'nun onaylanmasından önce spesifik tedavilerin eksikliğini vurguladı. Ontario Rett Syndrome Association da bu haberi memnuniyetle karşıladı ve ilacın, bu durumdan etkilenen bireyler ve aileler için yaşam kalitesi üzerindeki potansiyel etkisini vurguladı.
DAYBUE, en az 9 kg ağırlığındaki iki yaş ve üzeri Rett sendromu hastaları için endikedir. İlacın Rett sendromundaki terapötik mekanizması tam olarak anlaşılmamıştır, ancak büyüme ve gelişmeyle ilişkili bir proteinin sentetik analoğudur.
Nörobilim alanındaki atılımlarıyla tanınan Acadia Pharmaceuticals, daha önce Parkinson hastalığı psikozu için tedaviler geliştirmiş olup, diğer merkezi sinir sistemi bozuklukları için de aktif olarak tedaviler araştırmaktadır.
Bu haber makalesi, Acadia Pharmaceuticals Inc.'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Diğer güncel haberlerde, Acadia Pharmaceuticals 2024'ün ikinci çeyreğinde önemli bir büyüme kaydetti ve gelirleri 242 milyon dolara ulaştı. Bu büyüme, ağırlıklı olarak şirketin ticari ürünleri NUPLAZID ve DAYBUE tarafından sağlandı. Şirket, NUPLAZID için yıllık satış rehberliğini güncelledi ve net ürün satışlarında %11'lik bir artış kaydetti. DAYBUE de %11'lik bir satış artışı gördü. Ancak Acadia, 2024 için toplam gelir tahminini revize ederek 930 milyon dolar ile 980 milyon dolar arasında beklendiğini bildirdi.
Liderlik cephesinde, Catherine Owen Adams, Stephen R. Davis'in yerine Acadia Pharmaceuticals'in yeni CEO'su olarak atandı. Adams, ilaç endüstrisinde 25 yılı aşkın deneyime sahip olup şirketi büyümenin bir sonraki evresine taşıması bekleniyor.
Analist notlarında, Needham, Acadia için fiyat hedefini önceki 30 dolardan 28 dolara düşürdü ancak hisse senedi için Al notunu korudu. Bu düzenleme, Acadia'nın ikinci çeyrek kazançlarında açıklanan Daybue satışlarındaki düşüşü takiben yapıldı. Diğer gelişmeler arasında, BMO Capital Markets'in Acadia Pharmaceuticals hakkındaki iyimser duruşunu koruması ve 31,00 dolarlık sabit fiyat hedefiyle Outperform notunu yinelemesi yer alıyor. Odak noktası, şizofreni psikozunun tedavisi için KarXT'nin (Cobenfy) potansiyel onayı ve bunun Acadia'nın ürün hattı için olası etkileri üzerinde.
InvestingPro Öngörüleri
Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ:ACAD), DAYBUE'nun Kanada'da onaylanmasıyla bu önemli dönüm noktasını kutlarken, şirketin finansal sağlığını ve piyasa konumunu incelemek önemlidir. InvestingPro verilerine göre, Acadia'nın piyasa değeri 2,5 milyar dolar olup, orta ölçekli bir biyofarmasötik şirket konumunu yansıtmaktadır.
DAYBUE'nun Kanada'da onaylanması, Acadia'nın net gelirinin bu yıl artması beklendiğini gösteren bir InvestingPro İpucu ile uyumludur. Bu büyüme projeksiyonu, şirketin son on iki ayda %61,65'lik etkileyici gelir artışı ve 2024'ün ikinci çeyreğinde %46,44'lük üç aylık gelir artışı ile desteklenmektedir. Bu rakamlar, DAYBUE dahil olmak üzere Acadia'nın yenilikçi tedavilerinin piyasada ivme kazandığını göstermektedir.
Bir diğer ilgili InvestingPro İpucu, Acadia'nın bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurduğunu vurgulamaktadır. Bu güçlü finansal pozisyon, şirkete DAYBUE'nun Kanada'da ticarileştirilmesini desteklemek ve potansiyel olarak daha fazla araştırma ve geliştirme girişimini finanse etmek için gereken esnekliği sağlayabilir.
Acadia'nın F/K oranının 81,46 olduğunu belirtmek önemlidir, bu ilk bakışta yüksek görünebilir. Ancak, şirketin büyüme beklentileri ve DAYBUE'nun potansiyel piyasası göz önüne alındığında, bu değerleme haklı görülebilir. 2024'ün ikinci çeyreği itibariyle son on iki ay için 0,64'lük PEG oranı, hisse senedinin kazanç büyüme potansiyeline göre düşük değerlenmiş olabileceğini göstermektedir.
Daha kapsamlı bir analiz arayan yatırımcılar için, InvestingPro, Acadia Pharmaceuticals'in finansal sağlığı ve piyasa konumu hakkında daha derin bir anlayış sunan 11 ek ipucu sunmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.