SAN DIEGO - Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ACAD), Rett sendromu için bir tedavi olan DAYBUE'nin zaman içinde sürekli semptom iyileşmesi gösterdiğini belirten LILAC-1 ve LILAC-2 adlı iki uzatma çalışmasının sonuçlarını paylaştı.
Med dergisinde yayınlanan bulgular, DAYBUE tedavisine devam eden hastaların, Rett Sendromu Davranış Anketi (RSBQ) ile ölçülen Rett sendromu davranışında daha iyi sonuçlar yaşadıklarını göstermektedir.
LILAC-1 çalışmasında, yaşları beş ila 21 arasında değişen 154 kadın hasta, 12 haftalık çift kör bir dönemin ardından 40 hafta boyunca DAYBUE almıştır. Çalışma, hastaların başlangıçta DAYBUE veya plasebo ile tedavi edilip edilmediğine bakılmaksızın iyileşmeleri gösteren RSBQ puanlarında ortalama bir değişiklik olduğunu bildirmiştir.
Benzer şekilde, LILAC-1'den 77 katılımcının 32 aylık bir çalışması olan LILAC-2, 104. haftada en az %10'luk bir düşüş yaşayan katılımcıların önemli bir yüzdesi ile RSBQ puanlarında sürekli iyileşmeler göstermiştir.
Bakım verenler ayrıca katılım, el kullanımı ve göz bakışında iyileşmeler olduğunu ve bazı katılımcıların yeni sesler veya kelimeler geliştirdiğini belirtmiştir. Bu olumlu sonuçlara rağmen, en yaygın yan etkiler çoğunlukla hafif veya orta şiddette olan ishal ve kusma olmuştur.
Bu uzun vadeli çalışmalar DAYBUE'nin güvenliğini ve etkinliğini desteklemekte ve ilk LAVENDER denemesindeki güvenlik profilini yansıtmaktadır. Bu bulguların tutarlılığı, diğer semptomların yanı sıra iletişim becerilerinde gerileme ve amaçlı el kullanımı ile karakterize nörogelişimsel bir bozukluk olan ABD'de Rett sendromu tanısı konmuş tahmini 5.000 hasta için önemli olabilir.
Rett sendromundaki terapötik mekanizması bilinmeyen DAYBUE, insülin benzeri büyüme faktörü 1'den türetilen bir peptidin sentetik bir analoğudur. Tedavi, hayvan çalışmalarında sinaptik plastisite sinyallerini artırmada umut vaat ederken, insanlardaki etkisi yakından izlenmektedir.
Sinirbilimde çığır açan gelişmelere odaklanan Acadia Pharmaceuticals, bu çalışmaların DAYBUE'nin Rett sendromunun tedavisindeki rolüne ilişkin sağlam veri portföyüne katkıda bulunduğunu vurguladı. Bu duyuru bir basın açıklamasına dayanmaktadır ve DAYBUE'nin etkinliği veya güvenliğine ilişkin bir onay teşkil etmemektedir.
Yakın tarihli diğer haberlerde, Acadia Pharmaceuticals, Faz 4 LOTUS ve LILAC-2 verilerinin sunumunun yanı sıra şirketin 1Ç 2024 kazanç raporunun ardından birkaç analist ayarlamasına konu oldu.
TD Cowen, hasta bakımında potansiyel faydalar gösteren Acadia'nın Daybue ilacının terapötik beklentilerine olan güvenin sinyalini vererek şirket üzerindeki Al notunu korudu. Ancak, H.C. Wainwright ve BofA Securities, Daybue'nun pazara girişine ve ACP-101'in potansiyeline ilişkin revize edilmiş beklentileri gerekçe göstererek Acadia için fiyat hedeflerini düşürdü.
Acadia 2024 yılının ilk çeyreğinde 205,8 milyon dolar gelir elde ederken Daybue satışları 75,9 milyon dolara ulaşarak konsensüs tahminlerinin biraz altında kaldı. Buna rağmen, şirket büyüme yörüngesinden emin olmaya devam ediyor. Daybue'nun Rett sendromu tedavisindeki etkinliğini inceleyen LOTUS çalışması, hastaların üçte ikisinden fazlasında iyileşme göstererek hasta bakımında iyileşmeler için umut verdi.
Şirketin şu anda klinik deneylerde bulunan araştırma amaçlı bir tedavisi olan ACP-101 de potansiyel bir büyüme faktörü olarak görülüyor. Bunlar Acadia Pharmaceuticals'ın faaliyetleri ve piyasa performansıyla ilgili son gelişmeler.
InvestingPro Insights
Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ACAD), Rett sendromu tedavisi DAYBUE için umut verici sonuçlar bildirmeye devam ederken, yatırımcılar ve paydaşlar şirketin mali sağlığı ve piyasa performansında ek bağlam bulabilirler. İşte InvestingPro'dan Acadia'nın pazardaki konumunun daha geniş bir şekilde anlaşılmasını sağlayabilecek önemli bilgiler:
InvestingPro Verileri, Acadia'nın Piyasa Değerinin 3,03 milyar dolar olduğunu gösteriyor ve bu da şirketin büyüklüğünü ve ilaç sektöründeki yatırımcı değerlemesini yansıtıyor. Son on iki ayda kârlı olmamasına rağmen, 2024 yılının ilk çeyreği itibariyle son on iki ayda %56,43'lük bir artış ve 2024 yılının ilk çeyreğinde %73,75'lik daha da dikkat çekici bir çeyreklik artış ile şirketin Gelir Artışı etkileyiciydi. Acadia'nın %50,22'lik Brüt Kâr Marjı, potansiyel uzun vadeli sürdürülebilirlik için kritik bir faktör olan gelire oranla maliyetleri kontrol etme konusunda sağlam bir kabiliyete işaret etmektedir.
InvestingPro'nun öne çıkan bir ipucu da şirketin geçen ay %23,4'lük toplam fiyat getirisiyle güçlü bir getiri elde etmiş olması; bu da klinik deneylerden gelen olumlu haberlerin ardından yatırımcı güveninin arttığına işaret ediyor olabilir. Dahası, Acadia'nın likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da şirketin acil finansal taahhütlerini yönetmek için iyi bir konumda olduğunu gösteriyor.
Acadia'nın finansal ölçümlerini ve stratejik görünümünü daha derinlemesine incelemek isteyen ilgililer için ek InvestingPro İpuçları mevcuttur. Bunlar arasında şirketin nakit durumu, beklenen net gelir artışı ve analistlerin bu yıl için kârlılık tahminleri yer alıyor.
Bunları keşfetmek için https://www.investing.com/pro/ACAD adresini ziyaret edin ve INVTROZEL1A kupon kodunu kullanarak yıllık Pro ve yıllık veya iki yıllık Pro+ aboneliğinde %10'a varan indirimden yararlanmayı unutmayın. Yatırım kararlarınız için değerli rehberlik sağlayabilecek 9 InvestingPro İpucu daha mevcuttur.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.