LONDRA - Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ:VRTX), Avrupa Komisyonu'nun belirli CFTR gen mutasyonlarına sahip 1 aylıktan küçük bebeklerde kistik fibrozis (KF) tedavisinde KALYDECO® (ivacaftor) kullanımının genişletilmesine onay verdiğini duyurdu. Bu onay, yaşam süresini kısalttığı bilinen genetik bir hastalık olan KF'nin yönetiminde önemli bir gelişmeye işaret etmektedir.
Bugün açıklanan onay, kistik fibroz transmembran iletkenlik regülatörü (CFTR) genindeki dokuz mutasyondan birine sahip bebeklerin tedavisine izin veriyor. Bu mutasyonlar arasında R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N veya S549R bulunmaktadır. KALYDECO®, bu mutasyonlar için bu yaş grubunda KF'nin temel nedenini ele alan AB'de onaylanmış ilk ve tek ilaçtır.
Vertex'in Küresel İlaç Geliştirme ve Tıbbi İşlerden Sorumlu Başkan Yardımcısı ve Baş Tıbbi Sorumlusu Carmen Bozic, hastalığın ilerlemesini potansiyel olarak yavaşlatabilecek erken tedavinin önemini vurguladı.
Avrupa Komisyonu'nun onayını takiben, mevcut erişim anlaşmaları Avusturya, Çek Cumhuriyeti, Danimarka, İrlanda, Norveç, İsveç ve Hollanda'daki uygun hastaların kısa süre içinde tedaviye erişmesini sağlayacaktır. Birleşik Krallık'ta, Vertex ve Ulusal Sağlık Servisi arasındaki geri ödeme anlaşması sayesinde, uygun bebekler 2023'ün sonundan bu yana genişletilmiş endikasyona erişebilmektedir.
Vertex, diğer tüm uygun hastaların tedaviye erişebilmesini sağlamak için Avrupa Birliği genelindeki geri ödeme yetkilileriyle birlikte çalışmaya kararlıdır. Şirket, kistik fibrozis, orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı beta talasemiye odaklanarak çok sayıda kronik genetik hastalığa yönelik tedavilerin araştırılması ve geliştirilmesine yatırım yapmaya devam etmektedir.
Kistik fibroz dünya çapında 92.000'den fazla bireyi etkilemektedir ve CFTR genindeki mutasyonların neden olduğu kusurlu CFTR proteinleri nedeniyle kalın mukus birikimi ile karakterizedir. Bu onay Vertex Pharmaceuticals tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.