BOSTON - Klinik aşamada bir onkoloji şirketi olan TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAZ), bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) lider ilaç adayı TTX-MC138 için bir Faz 1/2 klinik araştırmanın başlatılmasına izin verdiğini duyurdu. Bu çalışma, ilerlemiş solid tümörlü hastalarda ilacın güvenliğini ve ön anti-tümör aktivitesini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.
FDA'nın onayı, TransCode'un Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunun kurum tarafından incelenmesinin ardından geldi ve şirket için önemli bir dönüm noktası oldu. TransCode Operasyonlardan Sorumlu Kıdemli Başkan Yardımcısı Sue Duggan, şirketin TTX-MC138'i klinik testlere taşıma konusundaki heyecanını dile getirerek, ilacın çeşitli kanser türlerinde hasta sonuçlarını etkileme potansiyelini vurguladı.
Önümüzdeki deneme çok merkezli, açık etiketli olacak ve hem doz-eskalasyon hem de doz-genişletme aşamalarını içerecek. Başlangıçta deneme, metastatik solid kanserli hastalarda TTX-MC138'in çeşitli artan dozlarda güvenliğini ve tolere edilebilirliğini belirlemeye odaklanacaktır. Denemenin sonraki aşamaları, ilk aşamadan elde edilen sonuçlara dayanarak ilacın anti-tümör aktivitesini daha ayrıntılı olarak değerlendirecektir.
TransCode, TTX-MC138'in meme, pankreas, yumurtalık ve kolon kanserlerinin yanı sıra glioblastomlar dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere çeşitli kanser türleri için hasta sonuçlarını önemli ölçüde etkileyebileceğine inanmaktadır. Klinik öncesi çalışmalar, TTX-MC138'in kontrol tedavilerine kıyasla hayvan modellerinde metastatik yükte istatistiksel olarak anlamlı bir azalmaya ve sağkalım oranlarında artışa yol açmasıyla umut verici sonuçlar göstermiştir.
Şirketin metastatik hastalığı tedavi etme yaklaşımı, tescilli TTX nanopartikül platformunu kullanarak RNA terapötiklerinin akıllı tasarımını ve dağıtımını içerir. TTX-MC138 özellikle metastazla ilişkili bir biyobelirteç olan microRNA-10b'yi aşırı eksprese eden metastatik tümörleri hedeflemektedir.
Bu basın bülteni, TTX-MC138'in terapötik potansiyeli ve klinik çalışmanın beklenen zaman çizelgesi ve sonuçlarına ilişkin ileriye dönük ifadeler içermektedir. Bununla birlikte, ilaç geliştirmenin önemli risklere ve belirsizliklere tabi olduğunu ve deneme sonuçlarının klinik öncesi çalışmalardan veya beklentilerden farklı olabileceğini unutmamak önemlidir.
TransCode'un gelecek planları arasında ruhsatlandırma başvuruları ve çeşitli kanserleri ele almayı amaçlayan bir RNA terapötik aday portföyünün geliştirilmesine devam edilmesi yer almaktadır. Bu makaledeki bilgiler TransCode Therapeutics'in basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro Insights
TransCode Therapeutics, Inc. (NASDAQ: RNAZ) önde gelen ilaç adayı TTX-MC138 ile adımlar atarken ve Faz 1/2 klinik çalışmasına başlarken, yatırımcıların şirketin finansal sağlığını ve piyasa performansını göz önünde bulundurmaları önemlidir. InvestingPro verilerine göre, RNAZ şu anda 3,61 milyon USD piyasa değerine sahip. Şirketin 2023'ün 4. çeyreğinde sona eren son on iki ay itibariyle fiyat/defter oranı 2,19'dur ve bu da piyasanın şirketin net varlıklarına nasıl değer biçtiğine dair fikir verebilir. Ayrıca, hisse senedi 1 aylık fiyat toplam getirisi -%5,21 ve 6 aylık fiyat toplam getirisi -%96,21 ile önemli bir fiyat oynaklığı yaşamıştır.
RNAZ için iki önemli InvestingPro İpucu, şirketin bilançosunda borçtan daha fazla nakit bulundurmasıdır, bu da finansal istikrar için olumlu bir işaret olabilir. Ancak şirket hızla nakit tüketiyor. Bu nakit yakımı, analistlerin şirketin bu yıl kârlı olacağını tahmin etmemesi gerçeğiyle birleştiğinde, maliyetli ilaç geliştirme ve klinik deneyler sürecinde faaliyetlerinin sürdürülebilirliği konusunda endişelere yol açabilir.
TransCode'un finansallarını ve piyasa performansını daha derinlemesine incelemek isteyen yatırımcılar InvestingPro'da ek bilgiler bulabilirler. RNAZ için şirketin finansal sağlığı ve hisse senedi performansı hakkında daha kapsamlı bir anlayış sunabilecek toplam 14 InvestingPro İpucu mevcut. Bu bilgilere erişmek isteyenler, InvestingPro aboneliğinde %20'ye varan indirim elde etmek için INVTROZEL1A kupon kodunu kullanmayı unutmayın.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.